11 mei 2021
In april zijn bij Medicijn voor de Maatschappij twee nieuwe promovendi gestart. Noa Rosenberg is één van hen. Zij richt zicht op de rol van de academie bij de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten, ook wel academia-driven pharma genoemd. De andere promovendus, Nina Stolwijk, houdt zich als arts-onderzoeker bezig met de beschikbaarheid van voedingssupplementen voor patiënten met een erfelijke stofwisselingsziekte.
Academia-driven pharma
Medicijnontwikkeling kreeg zelden zoveel aandacht als het afgelopen jaar, waarin de wetenschap en farmaceutische industrie in recordtempo coronavaccins ontwikkelden. Maar wie is nou eigenlijk de uitvinder van zo’n middel? Het vaccin dat AstraZeneca nu maakt, werd bijvoorbeeld ontwikkeld aan de Universiteit van Oxford. Dat proces roept vragen op over investering van publiek geld en de rol van de academie en bedrijven bij medicijnontwikkeling. Als het gaat over zeldzame ziekten speelt deze discussie al geruime tijd.
Onderzoek en praktijk
Noa Rosenberg richt zich met haar onderzoek op de rol van de academie bij de ontwikkeling van dit soort medicijnen. Een van de vragen die ze wil beantwoorden is wat de academie kan doen om deze geneesmiddelen beter beschikbaar te maken. Het is ook haar ambitie om die mogelijkheden direct in praktijk te brengen. “Tijdens mijn master Science, Business & Innovation aan de VU heb ik me verdiept in medicijnontwikkeling en onderzoek gedaan naar patenten en publiek-private partnerschappen. Bij Medicijn voor de Maatschappij wil ik onderzoek naar academia-driven pharma combineren met daadkracht. Ik wil eraan bijdragen medicijnen daadwerkelijk bij de patiënt te krijgen.”
Routekaart voor medicijnen
Noa bekijkt welke routes een medicijn volgt voordat het uiteindelijk bij de patiënt terecht komt. Ze is van plan een model te ontwikkelen waarin deze duidelijk worden. Zo kunnen in de toekomst ook andere academici haar inzichten gebruiken om te garanderen dat hun patiënten toegang hebben tot essentiële geneesmiddelen – ook als de aandoening die een patiënt heeft ontzettend zeldzaam is.
Beschikbaarheid van voedingssupplementen voor patiënten met een erfelijke stofwisselingsziekte
De Nederlandse en Europese regelgeving maakt een duidelijk onderscheid tussen medicijnen en voedingssupplementen. Dat lijkt logisch, maar voor patiënten met bijvoorbeeld een erfelijke stofwisselingsziekte zijn deze voedingssupplementen eigenlijk essentiële geneesmiddelen. Ze kunnen precies dat stofje zelf niet aanmaken. Nina Stolwijk zoekt uit waar de grens ligt tussen geneesmiddel en supplement. “Aan geneesmiddelen worden -terecht- hoge eisen gesteld. Maar wat als het middel dat jij als patiënt nodig is volgens de huidige regels niet als medicijn maar als voedingssupplement wordt gezien? Hoe garandeer je dan een hoge kwaliteit en beschikbaarheid? Het is mijn doel om deze behandelingen beter beschikbaar te maken en te houden door uit te zoeken wat de valkuilen zijn, oplossingen te vinden en deze in praktijk tot uitvoer te brengen.”
Aan de hand van casuïstiek uit de praktijk wordt onderzocht hoe een bepaald middel het beste geclassificeerd kan worden om een goede beschikbaarheid en hoge kwaliteit te garanderen. Het kan zo zijn dat de beste optie is een voedingssupplement als medicijn te registreren. Daar komen dan weer nieuwe uitdagingen bij kijken: hoe zorgen we dat zo’n nieuw middel betaalbaar blijft en wat is de beste manier om het geproduceerd te krijgen?
