Medicijn voor de Maatschappij voert projecten uit die bijdragen aan de structurele beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten. Onze projecten variëren van het organiseren van een tender die tot kostenbesparing leidt, tot het registreren van een medicijn, tot apotheekbereiding als tijdelijke oplossing. Hieronder vind je een greep uit onze projecten.

Meer weten over onze projecten? Neem contact op met MvdM-coördinator Sibren van den Berg.

Chenodeoxycholzuur beschikbaar houden voor CTX-patiënten

Nadat de prijs vervijfvoudigde, was het geneesmiddel CDCA niet langer beschikbaar voor CTX-patiënten. Een tijdelijke oplossing vormt vooralsnog de enige uitweg.

Meer lezen over CDCA.

Prijs voor mexiletine berekenen gebaseerd op kosten

Als een geneesmiddel opgenomen moet worden in het verzekerde pakket (geneesmiddelvergoedingssysteem, GVS), dan wordt daar eerst een oordeel over gevormd door het Zorginstituut Nederland. Een geneesmiddel moet niet alleen effectief, maar ook kosteneffectief zijn. Maar zelfs als het kosteneffectief is, lijkt het soms dat de gemaakte kosten niet opwegen tegen een hoge vraagprijs. Er is nog weinig bekend over wat de ontwikkeling van een geneesmiddel kost. Daardoor zijn discussies met fabrikanten soms moeizaam. Wat is een eerlijke prijs?

Meer lezen over een eerlijke prijs voor mexiletine.

Cholzuur: wat doet het voor patiënten?

Een geneesmiddel moet veilig zijn en het beoogde effect hebben op de gezondheid van patiënten. Ook als het gaat om een zeldzame ziekte. Toch is niet altijd duidelijk in hoeverre een middel effectief is. Zoals het geval is bij cholzuur, een middel dat wordt gebruikt voor patiënten met zeldzame galzuursynthesedefecten. Medicijn voor de Maatschappij wil de veiligheid en werkzaamheid onderzoeken.

Meer lezen over cholzuur.

Inkoop van Gaucher-enzymen

De ziekte van Gaucher is een hele zeldzame ziekte. Het Amsterdam UMC is het nationale expertisecentrum voor deze aandoening. Al vele jaren is hiervoor een zeer effectieve behandeling beschikbaar: enzymtherapie. Momenteel zijn er twee enzymtherapieën beschikbaar die allebei erg duur zijn.

Meer lezen over de inkoop van Gaucher-enzymen.

Patiëntregister versterkt kennisopbouw in zeldzame ziekten

Hoe meer patiënten er in kaart zijn gebracht en hoe eenduidiger de gegevens over een zeldzame ziekte worden verzameld, hoe meer kennis er wordt opgebouwd. Een onafhankelijk en internationaal patiëntregister is daarin een vliegwiel.

Meer lezen over het patiëntregister voor metachromatische leukodystrofie.

Voedingssupplementen voor patiënten met erfelijke metabole ziekten beschikbaar maken

Voor patiënten met erfelijke metabole ziekten zijn aminozuren, vitamines en andere voedingssupplementen van levensbelang. Als deze supplementen niet geleverd kunnen worden, heeft dat een grote impact op hun gezondheid. Dit project brengt problemen in kaart en zoekt naar oplossingen.

Meer lezen over voedingssupplementen.

Onderzoek naar regelgeving

Medicijn voor de Maatschappij doet onderzoek naar wet- en regelgeving (regulatory science) rond medicijnen voor zeldzame ziekten. Door na te gaan hoe de regels uitwerken in de praktijk, wordt zichtbaar waar de schoen wringt en komt er zicht op verbetermogelijkheden.

Meer lezen over wetenschappelijk onderzoek naar regelgeving.