Medicijn voor de Maatschappij is een platform voor betaalbare medicijnen voor zeldzame ziekten en de blijvende beschikbaarheid van deze medicijnen. We bevorderen kennisdeling en samenwerking, onder andere via dit online kennisplatform. We voeren projecten uit om specifieke medicijnen voor patiënten langdurig beschikbaar te maken. Ook doen we onderzoek naar wet- en regelgeving rond medicijnen voor zeldzame ziekten.

Doel

Patiënten hebben een veilige en effectieve behandeling nodig, ook als het een zeldzame ziekte betreft. Dat kan alleen als medicijnen voor zeldzame ziekten beschikbaar zijn én tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs geleverd kunnen worden. Om dat te realiseren, is het van belang dat alle betrokkenen (artsen, apothekers, farmaceutische bedrijven, patiënten e.a.) de handen ineenslaan. Medicijn voor de Maatschappij wil dat bevorderen. Ons doel: medicijnen voor zeldzame ziekten beschikbaar en betaalbaar houden door kennis te delen, onderzoek te doen en projecten te realiseren.

Aanleiding

Bij medicijnen voor zeldzame ziekten doen zich regelmatig beschikbaarheidsproblemen voor. Soms heeft dat te maken met onduidelijkheid over de effectiviteit. Vaak spelen de kosten een doorslaggevende rol: de ontwikkelkosten zijn te hoog of de marktprijs is te hoog. Medicijn voor de maatschappij wil de achterliggende mechanismen onderzoeken en een platform bieden voor het denken over en werken aan (blijvende) oplossingen, zodat patiënten met een zeldzame ziekte beter geholpen kunnen worden.

Medicijn voor de Maatschappij is een initiatief van internist/hoogleraar Carla Hollak en ziekenhuisapotheker Marleen Kemper samen met hun team in Amsterdam UMC. Het initiatief vloeit voort uit hun besluit in 2017 om een apotheekbereiding te maken van een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. Vanwege een plotselinge forse prijsstijging was de verzekeraar niet langer in staat het medicijn te vergoeden, waardoor het niet meer beschikbaar was voor de patiënten. Het initiatief kreeg veel media-aandacht en haalde het NOS-journaal.

Onze activiteiten

1. Kennisplatform over geneesmiddelen voor zeldzame ziekten: kennisdeling en verbinding
2. Projecten: bijdragen aan duurzame beschikbaarheid van specifieke medicijnen
3. Wetenschappelijk onderzoek: kennis vergaren en tools ontwikkelen die kunnen bijdragen aan structurele oplossingen voor de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten (variërend van klinische studies tot onderzoek naar beschikbaarheid en wet- en regelgeving)

Kennisplatform

We faciliteren kennisdeling over de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten tussen artsen, apothekers, patiënten, bedrijven en andere organisaties. Dat kan zowel medische kennis betreffen als informatie over de regels om medicijnen op de markt te brengen of in de apotheek te maken. Neem bij vragen dus contact met ons op.

Projecten

We initiëren en ondersteunen projecten die bijdragen aan structurele oplossingen voor beschikbare en betaalbare medicijnen voor zeldzame ziekten, maar helpen zonodig ook bij acute beschikbaarheidsvraagstukken. Onze projecten variëren van het opzetten van een onafhankelijk register voor verbeterd geneesmiddelen onderzoek, tot samenwerking om medicijn beschikbaar te maken met een marktvergunning en apotheekbereiding als eventuele tijdelijke oplossing.

Onderzoek

Ook via wetenschappelijk onderzoek werken we aan (blijvende) beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten. We verrichten onderzoek dat bijdraagt aan nieuwe ideeën en modellen voor de beschikbaarheid van deze medicijnen. Daarbij kiezen we voor modellen waarin (klinisch) onderzoek zo onafhankelijk en transparant mogelijk wordt uitgevoerd. Tegelijkertijd onderzoeken we hoe medicijnen voor zeldzame ziekten goed en veilig ingezet kunnen worden.

Medicijn voor de Maatschappij werkt graag samen met farmaceutische bedrijven, artsen, apothekers, patiënten en andere organisaties die de patiënt op nummer één zetten. We komen graag met u in contact.

Financiering

In februari 2019 is een projectaanvraag van 5 miljoen euro goedgekeurd om het platform Medicijn voor de Maatschappij op te zetten. In de tweede helft van 2019 is het platform van start gegaan. Initiatiefnemers zijn internist prof. dr. Carla Hollak en ziekenhuisapotheker dr. Marleen Kemper.

De Nationale Postcode Loterij is in 1989 opgericht om goede doelen te steunen die werken aan een rechtvaardige en groene wereld waarin we niemand uit het oog verliezen. De loterij werft fondsen voor haar goede doelen en geeft bekendheid aan hun werk.

Bij de Postcode Loterij vormt je postcode je lotnummer. Daardoor win je samen met je buren. Inmiddels spelen 3 miljoen huishoudens mee met de loterij. Deelnemers maken maandelijks kans op honderdduizenden prijzen en steunen met minimaal 40 procent van de lotprijs jaarlijks 149 goededoelenorganisaties. Sinds de oprichting van de Postcode Loterij is ruim 7,1 miljard euro aan mens en natuur geschonken. UNICEF, Voedselbanken Nederland, het Rode Kruis, Natuurmonumenten, KWF Kankerbestrijding, Stichting AAP en vele andere organisaties ontvangen elk jaar steun.

De Postcode Loterij en de VriendenLoterij vormen de Holding Nationale Goede Doelen Loterijen. Deze loterijen zijn als Nederlandse traditie opgenomen op de lijst Inventaris Immaterieel Erfgoed (UNESCO). Het format van de Postcode Loterij is ook actief in Groot-Brittannië, Zweden, Duitsland en Noorwegen. De Goede Doelen Loterijen samen met de loterijen in deze landen zijn de derde grootste private geldgever aan goede doelen ter wereld.

www.nationalepostcodeloterij.nl

Financiering

Nationale Postcode Loterij

Team

Lees meer over het hele team.

Medicijn voor de Maatschappij wordt gefinancierd door de Nationale Postcode Loterij. Lees hier meer over de financiering.

Prof. dr. Carla Hollak

Dit platform brengt alle stakeholders samen

Dr. Marleen Kemper

Stoppen is geen optie

Sibren van den Berg, MSc

Het complexe belangenspel maakt het moeilijk en interessant

Dr. Bart Jacobs

Bijdragen aan blijvende beschikbaarheid van medicijnen

Vincent van der Wel, MSc

Ik geloof in een gezonde mix van ondernemerschap en sociale impact

Yasmin Polak, MSc

De patiënt wordt uit het oog verloren in de prijzenoorlog

Mary Duijnker

Winstmaximalisatie mag nooit zorgen voor ontoegankelijkheid

Daphne Schoenmakers, MSc

Bijdragen aan die laatste cruciale stap

Dr. Saco de Visser

Zichtbaar maken waar de schoen wringt

Natalja Bouwhuis, MSc

“Geneesmiddelen moeten te allen tijde beschikbaar zijn.”

Colinda Post, MSc, MD

“Ik wil patiënten zo snel mogelijk toegang geven tot een nieuw medicijn.”

Martijn Braakhuis, MSc

De uitdagingen omtrent het breder beschikbaar stellen van (wees-)geneesmiddelen gaan mij aan het hart.”

Noa Rosenberg, MSc

Onderzoek doen en oplossingen uitvoeren zodat geneesmiddelen de patiënt beter bereiken”

Nina Stolwijk, MSc, MD

Nieuwe prijs- en samenwerkingsmodellen initiëren – met wetenschappelijke onderbouwing

Lan Le

“Ik zet mijn kennis graag in om de zorg voor patiënten met zeldzame ziekten te verbeteren.”