Prijs voor mexiletine berekenen gebaseerd op kosten

Als een geneesmiddel opgenomen moet worden in het verzekerde pakket (geneesmiddelvergoedingssysteem, GVS), dan wordt daar eerst een oordeel over gevormd door het Zorginstituut Nederland. Een geneesmiddel moet niet alleen effectief, maar ook kosteneffectief zijn. Maar zelfs als het kosteneffectief is, lijkt het soms dat de gemaakte kosten niet in de verhouding staan tot de hoge vraagprijs. Er is nog weinig bekend over wat de ontwikkeling van een geneesmiddel kost. Daardoor zijn discussies met fabrikanten soms moeizaam. Als we vinden dat een prijs meer gebaseerd moet zijn op de kostprijs, wat is dan een gerechtvaardigde prijs?

Mexiletine

Mexiletine werd in de jaren 60 ontwikkeld door Boehringer–Ingelheim tegen een hartritmestoornis. In de loop der jaren kwamen er andere, geschiktere middelen op de markt om hartritmestoornissen mee te behandelen. Voor slechts twee specifieke zeldzame hartstoornissen (ventriculaire tachycardie en ventriculair fibrilleren) bleef mexiletine in bepaalde omstandigheden het aangewezen middel. In het eerste decennium van deze eeuw werd het medicijn in Europa uit productie genomen.

Ondertussen was gebleken dat een andere patiëntengroep ook baat had bij mexiletine. Sinds de jaren 80 kregen patiënten met de zeldzame spierziekte niet-dystrofe myotonie het middel voorgeschreven. Voor een patiënt betekent het gebruik van mexiletine dat hij of zij weer beter kan functioneren in het dagelijks leven zoals boodschappen doen of weer kunnen gaan werken. Uit internationale onderzoeken bleek ook dat het volgens de wetenschappelijke eisen effectief en veilig is. Omdat het medicijn in de EU na de eeuwwisseling niet meer in productie was, werd het middel geïmporteerd uit Canada en Japan. De kosten in Nederland: € 2.000 tot € 4.000 per patiënt per jaar (afhankelijk van de dosis).

Enorme prijsstijging

In 2018 laat een fabrikant mexiletine registreren als weesgeneesmiddel (Namuscla) voor niet-dystrofe myotonie. De fabrikant verkrijgt daarmee een monopoliepositie: tot en met 2028 is deze fabrikant de enige die het in de EU mag verkopen voor deze zeldzame spierziekte. De fabrikant voert een forse prijsstijging door. In Engeland kostte mexiletine zo’n 1.600 pond per patiënt per jaar en nu is daar de prijs 54.750 pond (bij een standaarddosis van 600mg per dag). In Nederland is de prijs nog niet officieel bekend.

Voor de patiënten met de zeldzame hartaandoening brengt dit spanning en onzekerheid met zich mee, want de beschikbaarheid van (de toch al lastig verkrijgbare) mexiletine komt hiermee nog verder onder druk te staan. Voor de patiënten met niet-dystrofe myotonie is het ook nog niet zeker dat Namuscla vergoed gaat worden in Nederland. In Schotland was het in eerste instantie afgewezen voor vergoeding.

Aanvaardbaar?

De verhoging van de prijs voor mexiletine heeft geleid tot discussies over de aanvaardbaarheid van de prijs. In Schotland was het medicijn vanwege de hoge prijs afgewezen voor vergoeding en is het inmiddels na onderhandelingen beschikbaar voor patiënt. In Nederland heeft het Zorginstituut aan de minister geadviseerd om Namuscla niet op te nemen in het basispakket. De minister doet er binnenkort uitspraak over.

Wat doet Medicijn voor de Maatschappij?

Omdat mexiletine al een oud geneesmiddel is en er niet veel ontwikkelingswerk is geweest, kunnen we vrij nauwkeurig nagaan wat de kosten zouden zijn voor de ontwikkeling van dit medicijn. Hiervoor zijn ook al modellen ontwikkeld en gepubliceerd. We zijn op dit moment een onderzoek naar een op kosten gebaseerde prijs voor mexiletine aan het uitvoeren en hopen de resultaten binnenkort te publiceren.

Promovendus: Sibren van den Berg