15 juli 2021
Update 8 oktober 2021: vanaf 1 november 2021 zal Zolgensma worden vergoed vanuit het basispakket. Dit besluit werd genomen nadat Nederland, België en Ierland (die gezamenlijk onderhandelden) met fabrikant Novartis tot een akkoord kwamen over de prijs van het nieuwe geneesmiddel.
Neuroloog Van der Pol wil andere aanpak van nieuwe behandelingen
Voor het nieuwe SMA-medicijn Zolgensma is het nog niet duidelijk of het vergoed zal worden vanuit het basispakket. De discussies rondom Zolgensma gaan vaak over de hoge prijs, maar prof. Ludo van der Pol, als neuroloog gespecialiseerd in neuromusculaire ziekten en hoofd van het SMA expertise centrum van het UMC Utrecht, plaatst daar kanttekeningen bij: “Het mag en moet meer gaan over de positieve effecten van nieuwe behandelingen op de gezondheid van kinderen.”
De ontwikkelingen in de behandeling van zeldzame spierziekte SMA (spinale musculair atrofie) volgen elkaar de laatste jaren in rap tempo op. In 2017 kwam de eerste behandeling, Spinraza (stofnaam: nusinersen), op de markt. Vorig jaar werd de nieuwe eenmalige therapie Zolgensma (stofnaam: onasemnogene abeparvovec) goedgekeurd voor toelating tot de Europese markt. Dit jaar is het derde geneesmiddel voor SMA, Evrysdi (stofnaam: Risdiplam), ook toegelaten tot de Europese markt. Dat betekent echter niet dat deze geneesmiddelen voor patiënten in Nederland direct beschikbaar zijn. Vanwege de prijs van bijna 2 miljoen euro per behandeling bevindt Zolgensma zich momenteel in de zogeheten “pakketsluis”, in afwachting van een beslissing over opname in het basispakket na prijsonderhandelingen. Vorige maand werd het pakketadvies over Zolgensma gepubliceerd. Wij spraken hierover met prof. Ludo van der Pol.
Nieuwe genetische behandelingen zoals Zolgensma zijn niet alleen veelbesproken vanwege hun innovatieve karakter, maar ook vanwege hun hoge prijs. Hoe ervaart u de discussies hierover?
“Dat is een discussie die vaker wordt gevoerd over medicijnen voor zeldzame ziekten. De kosteneffectiviteit wordt dan vaak ingezet om af te wegen of het ethisch is dat de samenleving die kosten draagt. Dat begrijp ik, maar als een kind met een willekeurige aandoening langdurig wordt opgenomen en meerdere keren wordt geopereerd, dan heeft niemand het over de kosteneffectiviteit van zo’n behandeltraject. Net als het Zorginstituut zou ik ook graag meer openheid van de fabrikant willen over hoe dit soort prijzen tot stand komen, maar aan de andere kant ben ik uiteindelijk vooral een dokter die het beste wil voor zijn patiënten. Wat mij betreft mag het meer gaan over de positieve effect die deze nieuwe genetische therapieën kunnen hebben op de vooruitzichten van kinderen die geboren worden met SMA. ”
Het SMA expertisecentrum van het UMC Utrecht pleit samen met Spierziekten Nederland voor het sneller beschikbaar maken van dit soort nieuwe middelen voor SMA. Momenteel bevindt zich voor de tweede keer een nieuwe behandeling in de “pakketsluis”. Hoe kijkt u daar tegenaan?
“De hoge prijs en daarop volgende prijsonderhandelingen rondom Zolgensma zagen wij al aankomen, zeker na de eerdere discussies rondom Spinraza. Ik zie dit dan ook als een vervolgdossier, waarbij dezelfde vragen opnieuw spelen. De window of opportunity (d.w.z. de periode waarin een behandeling zijn maximale effect heeft) om een progressieve ziekte zoals SMA te behandelen is smal en als vuistregel geldt: hoe vroeger na de geboorte de behandeling gestart wordt hoe beter het effect is. Daarom is het wenselijk om hierop te anticiperen en eerder over het mogelijke prijskaartje van zo’n nieuw middel na te denken. Het idee van pay for performance bijvoorbeeld, waarbij achteraf naar de effectiviteit van een middel wordt gekeken en de prijs hierop wordt aangepast, werd ook geopperd in het pakketadvies voor Spinraza. Er had wel al eerder nagedacht kunnen worden over de voorwaarden van zo’n pay for performance regeling – de toelating van nieuwe therapieën op de Europese markt kwam niet als een verrassing. Het is bij dit soort complexe regelingen heel belangrijk om de beroepsgroep mee te nemen in die gesprekken om niet alleen bestuurlijk en juridisch tot een bevredigende oplossing te komen, maar de regeling ook uitvoerbaar te maken voor zorgprofessionals. Experts op het gebied van zeldzame ziekten kunnen mijns inziens echt een belangrijke bijdrage leveren. Zoals ook in het pakketadvies wordt geopperd kunnen we bijvoorbeeld gegevens die worden verzameld door expertisecentra gebruiken om behandeleffecten te evalueren. In het UMC Utrecht zijn we rond 2010 gestart met het landelijke SMA-register, waarin we gedetailleerde klinische gegevens van SMA-patiënten bijhouden. Deze gegevens kunnen we gebruiken bij de beoordeling van de effectiviteit van Zolgensma.”
In uw vakgebied speelt zich dus in korte tijd een vergelijkbare discussie af over de hoge prijs van een innovatief middel. Denkt u dat we dat als Nederland wellicht voor hadden kunnen zijn?
“Met een andere aanpak en vooral wat meer lange termijnvisie had dat gekund. Sinds de jaren ’90 weten we als samenleving dat de kosten van innovatieve behandelingen op kunnen lopen. Tijdens mijn coschappen in die jaren was AIDS nog een onbehandelbare ziekte, totdat de eerste HIV-remmers op de markt kwamen. Ook toen waren er discussies over de prijs, maar tegelijkertijd was het een klein wonder dat er een behandeling kwam voor een vreselijke ziekte die effectief was. Daarna veranderde de komst van prijzige biologicals de vooruitzichten van patiënten met ontstekingsziekten drastisch. Rolstoelen zijn zo goed als verdwenen uit de wachtkamers van reumatologen. Nu zijn er binnen de neurologie baanbrekende ontwikkelingen en hebben we voor het eerst een proof of concept dat gentherapieën kunnen werken. De vragen waar wij het nu over hebben spelen dus feitelijk al sinds de jaren ’90 en met meer visie en bijpassend beleid hadden we er anders voor kunnen staan. We moeten daarvoor ook goed kijken naar keuzes die elders in Europa zijn gemaakt. In Frankrijk is de gentherapie bijvoorbeeld goedkoper, omdat Franse onderzoeksinstituten hebben bijgedragen aan de ontwikkeling hiervan. Nederland zou het beleid kunnen aanpassen, door niet alleen grenzen te stellen aan de prijzen maar ook meer te investeren in geneesmiddelenontwikkeling bijvoorbeeld.”
Verder lezen? Via deze link kunt u het gehele pakketadvies van het Zorginstituut lezen.
Behandelaars kunnen een rol spelen in het vergoedingstraject van nieuwe (dure) geneesmiddelen. Dit kan onder meer door klinische gegevens vast te leggen in een register, zoals het SMA Expertisecentrum doet in het SMA register. Bij discussies over de vergoeding voor nieuw ontwikkelde medicijnen spelen namelijk regelmatig vragen over de werkzaamheid in de praktijk, met name op de lange termijn. In registers wordt informatie uit de klinische praktijk structureel vastgelegd. Die informatie kan worden gebruikt om de uitkomsten van een behandeling te meten en dit kan het Zorginstituut helpen bij beslissingen over de vergoeding. Er kan bijvoorbeeld worden besloten een nieuw geneesmiddel alvast (tijdelijk) toe te laten tot het basispakket, terwijl er in een register aanvullende gegevens over de werkzaamheid worden verzameld.
Medicijn voor de Maatschappij zet zich in voor een betere beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten en doet dat onder meer door bij te dragen aan de opzet van een vergelijkbaar register voor een andere zeldzame neurologische aandoening: metachromatische leukodystrofie (MLD). Daarover kunt u hier meer lezen: the MLD initiative. Dit MLD register is eveneens gekozen als casestudie door het Zorginstituut, waarover hier meer te lezen is.
