Nieuwe, veelbelovende maar dure geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische aandoeningen kunnen sneller beschikbaar komen voor patiënten. Zorgaanbieders, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars gaan hiervoor in samenwerking met Zorginstituut Nederland een nieuwe toegangsroute verkennen.
De nieuwe werkwijze, het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), start binnenkort met een pilotfase. ODAP is bedoeld voor nieuwe, veelbelovende geneesmiddelen voor de behandeling van (zeer) zeldzame niet-oncologische aandoeningen, zogenaamde weesgeneesmiddelen. Het gaat om een zeer kleine categorie weesgeneesmiddelen (enkele per jaar) die de zorgverzekeraars toetsen aan het criterium ‘stand van wetenschap en praktijk’.
Arts-onderzoekers van expertisecentra voor zeldzame aandoeningen stellen een protocol op met criteria voor het starten, stoppen en effect van een geneesmiddel. Zo wordt gepast gebruik direct aan het begin van de behandeling gerealiseerd. Wanneer voor de patiënt gedurende een vooraf bepaalde evaluatieperiode wordt aangetoond dat het medicijn effect heeft wordt het geneesmiddel voor die individuele patiënt vervolgens vergoed door de zorgverzekeraar. Zorgverzekeraars en de fabrikant komen een financieel arrangement overeen voor de verschillende fasen van het ODAP-traject, waarbij ‘pay-for-performance’ leidend is. Na een aantal jaren wordt de balans opgemaakt of het geneesmiddel voldoet aan stand van wetenschap en praktijk en of voor deze indicatie vergoeding vanuit het basispakket gaat gelden.
Nieuwe geneesmiddelen worden vergoed uit de basisverzekering als voldoende is bewezen dat zij effectief en veilig zijn. Voor weesgeneesmiddelen kan het echter lang duren om daar definitieve uitspraken over te doen. Dat komt omdat er bij zeldzame aandoeningen weinig patiënten zijn en er vaak ook onzekerheid is over het effect van het medicijn op de langere termijn. De ODAP-route wil dat doorbreken. De nieuwe werkwijze regelt toegang en betaling terwijl tegelijkertijd aanvullende data over werkzaamheid en bijwerkingen worden verzameld. Hierdoor komen nieuwe, veelbelovende medicijnen eerder beschikbaar voor patiënten, op een gecontroleerde manier. In de pilotfase gaat het om drie tot vijf nieuwe geneesmiddelen en enkele honderden patiënten. Alle betrokken partijen bekijken samen of deze werkwijze in de toekomst een vervolg kan krijgen.
ODAP is een initiatief van leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut.
De pilot wordt financieel mogelijk gemaakt door Zorgverzekeraars Nederland.
De coördinatie van de pilot ligt bij platform Medicijn voor de Maatschappij.
