24-3-2023
Goed nieuws! De orphan designation (weesgeneesmiddelenstatus) voor guanabenz bij vanishing white matter is toegekend aan Amsterdam UMC. Weer een stap richting een succesvolle geneesmiddelontwikkeling vanuit de academie.
Vanishing white matter is een ernstige hersen-wittestofziekte waarvoor nog geen behandeling is. De hersenen van patiënten raken beschadigd waardoor vaardigheden zoals kunnen lopen of denken achteruit gaan. Professor Marjo van der Knaap uit het Amsterdam Leukodystrofie Centrum heeft met haar team het genetische defect gevonden en veel onderzoek gedaan naar het verloop van de ziekte en mogelijke behandelingen. Hieruit blijkt dat een oud middel tegen hoge bloeddruk, guanabenz, mogelijk effectief is. Nu loopt de eerste klinische studie in het Amsterdam UMC om het effect van guanabenz bij patiënten met vanishing white matter te onderzoeken. Als het medicijn blijkt te werken kan het op de markt gebracht worden. Dan moet het worden geregistreerd bij een medicijnautoriteit (EMA). Om hierop voorbereid te zijn heeft Medicijn voor de Maatschappij geholpen bij het aanvragen van de orphan designation. De toekenning geeft recht op gratis wetenschappelijk advies van de EMA, wat helpt bij eventuele registratie.
Wilt u meer weten over wat een orphan designation is en waarom het handig is om aan te vragen? Lees hier verder.
Bent u bezig met geneesmiddelontwikkeling vanuit de academie en wilt u advies om uw vinding duurzaam en betaalbaar beschikbaar te maken voor patiënten? Neem contact op met ons platform.
