3 april 2023
Op haar eerste dag bij Medicijn voor de Maatschappij krijgt ze de vraag om de routes voor medicijnen tegen zeldzame ziekten in kaart te brengen. Twee jaar later staat de publicatie in Frontiers in Pharmacology, de start van een reeks artikelen die artsen en onderzoekers kunnen helpen medicijnen beschikbaar te maken voor patiënten. Auteur en PhD-student Noa Rosenberg van Medicijn voor de Maatschappij legt het belang ervan uit.
“Het is een bekend probleem. De weg van medische vinding naar de patiënt is lang en kost veel tijd. Er zijn veel regels waar een medicijn aan moet voldoen. Deze regels zijn niet altijd bekend bij academici. Logisch, want academici zijn vooral goed in onderzoek doen. Toch is het belangrijk om in een vroeg stadium na te denken over de eisen waar je uiteindelijk aan moet voldoen. Om academici hiervan bewust te maken hebben we de verschillende routes naar patiënt uitgezocht en uiteengezet. De gouden standaard is de handelsvergunning en de vergoeding, maar er zijn ook alternatieve routes, bijvoorbeeld off-label gebruik, import en magistrale bereidingen. In het manuscript bespreken we deze routes en wat voor implicaties dat heeft voor de academie.”
Noa Rosenberg bracht samen met co-auteurs in kaart hoe in Europa medicijnen tegen zeldzame ziekten de weg naar de patiënt kunnen vinden. Onlangs verscheen haar manuscript Access to medicines for rare diseases: A European regulatory roadmap for academia in het wetenschappelijke tijdschrift Frontiers in Pharmacology. Het is de eerste publicatie voor haar promotieonderzoek over de beschikbaarheid van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Een ander wetenschappelijk artikel gaat onder meer over publiek-private samenwerkingen onder maatschappelijk verantwoorde voorwaarden, zoals een prijs met een redelijk winstpercentage en garanties over het ten goede komen aan de maatschappij.
“Er komt veel casuïstiek binnen bij Medicijn voor de Maatschappij, bijvoorbeeld door een tekort of een vergoedingsprobleem. Maar ook wetenschappers die onderzoek doen naar medicijnen bij zeldzame ziekten, benaderen ons. Zij willen weten hoe zij ervoor kunnen zorgen dat deze medicijnen beschikbaar komen voor de patiënt.”, aldus Noa Rosenberg. “We onderzoeken wat de beste route is;.Gaat het om iets waarvoor al veel bewijs is voor de effectiviteit en veiligheid of moet er nog veel ontwikkeling plaatsvinden? Aan welke voorwaarden moet je voldoen en wie kunnen daarbij helpen?”
Met de recente publicatie vertaalt Noa Rosenberg de lessen uit die casus naar systeem. Wat levert dat op? “De routekaart kunnen we gebruiken bij nieuwe casus, en is goed toepasbaar voor academici die bezig zijn met medicijnonderzoek en ervoor willen zorgen dat deze producten beschikbaar komen!”
Routes naar beschikbaarheid
De volgende routes zijn in Nederland beschikbaar. Op de Routekaart Medicijnontwikkeling zeldzame ziekten worden de eerste vier uitvoerig beschreven: https://medicijnvoordemaatschappij.nl/kennis/routekaart-medicijn/| 1 | Registratie/handelsvergunning via EMA of CBG |
| 2 | Off-label gebruik |
| 3 | Importeer het medicijn |
| 4 | Magistrale bereiding |
| 5 | Hospital exemption |
| 6 | Compassionate use |
