Het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) is een lopende pilot die nieuwe, veelbelovende niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller en gecontroleerd beschikbaar maakt tegen een maatschappelijk aanvaardbare prijs, terwijl de effectiviteit in de praktijk wordt geëvalueerd.
Aangezien ruim veertig procent van de nieuwe geneesmiddelen die zijn goedgekeurd in 2025 weesgeneesmiddelen waren[1], verwachten we dat dergelijke routes noodzakelijk blijven om kostenbeheersing en toegankelijkheid hand in had te laten gaan. Onderstaande ervaringen kunnen inspiratie bieden voor het inrichten van een beheersmaatregel in het toekomstbestendig stelsel geneesmiddelen (TSG) voor geneesmiddelen met een hoog risico zoals weesgeneesmiddelen.
Het project wordt gefinancierd door Zorgverzekeraars Nederland en gecoördineerd door Medicijn voor de Maatschappij (Amsterdam UMC). ODAP richt zich momenteel op veelbelovende weesgeneesmiddelen met een beperkte budgetimpact die in het “open pakket” vallen. Het betreft geneesmiddelen met een EMA-registratie en veelbelovende uitkomsten die voorzien in een grote onvervulde behoefte, maar met nog openstaande vragen over de precieze toepassing in de klinische praktijk.
Zorgverzekeraars bepalen samen met veldpartijen of een geneesmiddel in aanmerking komt. Het behandelprotocol wordt opgesteld door het expertisecentrum, in samenspraak met verzekeraars, Medicijn voor de Maatschappij, patiëntvertegenwoordigers en de fabrikant. Hierin staan onder andere de indicatie, subgroepen, start- en stopcriteria en evaluatiecriteria. Een landelijke indicatiecommissie beoordeelt of patiënten kunnen deelnemen.
Het ODAP-proces kent drie fases met elk een eigen prijsafspraak, passend bij de onzekerheid over de effectiviteit:
1. Evaluatieperiode waarin de effectiviteit bij individuele patiënten wordt beoordeeld.
2. Geïndividualiseerde vergoeding voor patiënten die aan de criteria voldoen.
3. Eindanalyse en beoordeling voor mogelijke opname in het basispakket.
Ervaringen:
Patiënten met zeldzame aandoeningen krijgen sneller toegang tot nieuwe geneesmiddelen
De twee meest recent ingestroomde geneesmiddelen in ODAP waren na ongeveer 9 maanden beschikbaar, tegenover 22 maanden voor andere weesgeneesmiddelen.[2]
Nederland behoorde tot de eerste Europese landen waar tofersen en sutimlimab beschikbaar kwamen.
De betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen verbetert
Het financiële risico voor de zorgverzekeraars blijft beperkt door de outcome-based prijsafspraken en het protocol met start-stopcriteria.
Gepast gebruik bij instroom leidt tot besparingen door o.a. patiëntselectie en stopcriteria. De geschatte besparing is € 10 miljoen voor lumasiran (zonder korting).
Fabrikanten kunnen een scherpere prijs aanbieden als er snelle toegang tegenover staat.
Intensieve samenwerking verbetert de kwaliteit van zorg en vergroot het vertrouwen
Door direct bij instroom een ODAP proces in te richten voor heel Nederland wordt implementatie van gepast gebruik onnodig
De indicatiecommissie bevordert samenwerking tussen behandelaren. Dit leidt tot meer bekendheid van de aandoening en consensus over de gepaste inzet.
Er ontstaat vertrouwen tussen alle partijen door structureel overleg en gezamenlijke kennisopbouw.
Er zullen meer gegevens zijn voor de definitieve beoordeling voor opname in het basispakket
De onzekerheid bij beoordeling voor het basispakket is waarschijnlijk lager door een realistischer inzicht in de patiëntaantallen en budgetimpact, subgroepen met het meeste effect en de effecten op lange termijn.
Door financiering voor het expertisecentrum kan er een onafhankelijk register en analyse worden opgezet of in stand gehouden worden.
Eerdere dataverzameling en kennisdeling met andere landen bevordert de beoordeling, waarbij idealiter wordt aangesloten op bestaande structuren om de tijdsinvestering en kosten te verlagen.
ODAP is in de huidige vorm geschikt voor een beperkt aantal indicaties met relatief kleine patiëntaantallen.
De tijdsinvestering voor de bijbehorende dataverzameling, beoordeling van patiënten en indicatiecommissie zijn relatief hoog. Behandelaren die meedoen kunnen patiënten snel behandelen met nieuwe geneesmiddelen en kunnen beloond worden door o.a. financiering en publicaties.
Op dit moment worden er 10-30 patiënten behandeld per ODAP-traject. De verwachting is dat er binnen ODAP grotere patiëntgroepen meegenomen kunnen worden door bijvoorbeeld aan te sluiten op bestaande multidisciplinaire overleggen. Behandeling in meerdere centra levert wel enkele uitdagingen op zoals regionale verschillen in toegang, meer opstarttijd en meer afstemming.
[1] Human medicines in 2025. European Medicines Agency. 2026. https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-2025_en.pdf
[2] Newton M., Stoddart K, Travaglio M., Troein P. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2024 Survey. 2025 https://www.efpia.eu/media/oeganukm/efpia-patients-wait-indicator-2024-final-110425.pdf.
