In een recente publicatie in Drug Discovery Today benadrukken Saco de Visser (FAST), Sibren van den Berg (Medicijn voor de Maatschappij), Arend Mosterd (Meander Medisch Centrum) en Donald Lo (Eatris/REMEDI4ALL) de noodzaak voor beleidsveranderingen om een duurzaam verdienmodel voor het hergebruik van bestaande medicijnen (drug repurposing) mogelijk te maken. Zij wijzen op het immense potentieel voor patiënten en de mogelijkheden om betaalbare therapieën te ontwikkelen met bestaande medicijnen. De auteurs bevelen dan ook aan dat drug repurposing een beleidsprioriteit wordt.
Geen duurzaam verdienmodel
De kansen voor patiënten worden nu onvoldoende benut: drug repurposing resulteert in de praktijk nog zelden in nieuwe geregistreerde behandelingen. De belangrijkste reden hiervoor is dat het zorgsysteem in veel gevallen onvoldoende zekerheid biedt voor geneesmiddelproducenten om de noodzakelijke investeringen terug te verdienen. We zien nu vaak twee extremen. Aan de ene kant worden generieke aanbieders die nieuwe indicaties willen ontwikkelen en op de markt brengen, geconfronteerd met negatieve prikkels zoals lage prijzen en substitutie door andere merken van hetzelfde product. Deze omstandigheden maken het voor hen financieel onaantrekkelijk om te investeren in drug repurposing. Aan de andere kant is er voor sommige geneesmiddelen een kans om een monopolie te krijgen, bijvoorbeeld door een nieuwe formulering te ontwikkelen of door marktexclusiviteit voor weesgeneesmiddelen. Bij die producten kan de prijs juist zeer hoog worden, wat vergoeding in de weg staat.
Voorbeeld van colchicine
De recente goedkeuring van colchicine door de FDA benadrukt de problematiek en deed in Nederland veel stof opwaaien. Colchicine, een ontstekingsremmend medicijn dat al eeuwen wordt gebruikt voor jicht, blijkt hart- en vaatziekten te voorkomen bij patiënten die ooit een hartinfarct hebben gehad of last hebben van vernauwde kransslagaders.
Publieke instanties in Nederland en Australië en Nederlandse farmaceutische generieke geneesmiddelproducenten financierden de studie naar colchicinegebruik bij hart- en vaatziekten. In de VS was een farmaceutisch bedrijf, dat niet bij de studie betrokken was, in staat om eenvoudigweg te verwijzen naar de gepubliceerde klinische data—zonder een enkele aanvullende klinische studie uit te voeren—om 0,5 mg colchicine als een nieuw medisch product te registreren voor deze nieuwe indicatie. Aangezien colchicine in de VS voor de oorspronkelijk indicatie alleen op de markt was in doseringen van 0,3 en 0,6 mg, ontstond, mede door het verkopen van een patent aan een commerciële partij, een monopolistische positie voor de dosering van 0,5 mg. De lijstprijs voor dit product bedraagt $621 per maand in de VS. Betrokken Nederlandse bedrijven wilden colchicine voor 9 euro per maand in Nederland op de markt brengen, maar vanwege regelgeving en richtlijnen voor lage prijzen bij de oorspronkelijke indicatie was dit onmogelijk.
Handelingsopties bieden
Er moet beleid komen dat de enorme potentie van drug repurposing benut en tegelijk voorkomt dat er onnodig zeer hoge prijzen worden gevraagd voor producten waar maar weinig investeringen voor nodig zijn.
In de publicatie in Drug Discovery Today worden twee opties geschetst om een betrouwbare businesscase voor drug repurposing mogelijk te maken:
Vrijwillige afspraken per casus tussen fabrikant, zorgverzekeraars, artsen en apothekers over hogere prijzen.
Wettelijke verplichtingen voor het hanteren van apart onderbouwde prijzen bij drug repurposing.
De schrijvers zien een wettelijke regeling door overheden als de voorkeursoptie, omdat dit een structurele oplossing biedt die het meeste perspectief en zekerheid biedt aan investeerders in drug repurposing. FAST riep eerder op in een position paper uitgevoerd door Finitor Consultancy (Drug repurposing als snelle route naar betaalbare nieuwe behandelingen) het enorme potentieel voor patiënten optimaal te benutten en beschreef de mogelijkheden om in de Nederlandse situatie drug repurposing aantrekkelijk te maken voor producenten. Het is echter essentieel om voldoende waarborgen te hebben om te voorkomen dat de prijzen onterecht stijgen. Bovendien moeten deze systeemwijzigingen om de potentie van drug repurposing te benutten, ook internationaal opgepakt worden. Nederland kan daarin een voortrekkersrol nemen.
Huidige ontwikkelingen
FAST en RARE-NL (hub voor zeldzame ziekten en drug repurposing) ontwikkelen momenteel een framework voor drug repurposing zodat er een relatie komt tussen de investeringen die nodig zijn om repurposing als geregistreerd product duurzaam bij de patiënt te krijgen zonder dat prijzen onnodig hoog worden. In dat framework moet ook duidelijk worden welke vormen van repurposing een uitzonderingspositie zouden moeten krijgen. Ook wordt onderzocht welke prijsmodellen in die gevallen geschikt zijn om te berekenen wat redelijke prijzen zijn voor drug repurposing en welke mate van transparantie over investeringen dan nodig is. Tegelijk ontwikkelt REMEDI4ALL tools om drug repurposing internationaal te stroomlijnen, zoals databases voor financiering en screening van potentiële geneesmiddelen.
Bekijk ook:
Drug repurposing als snelle route naar betaalbare nieuwe behandelingen – FAST
Update rondetafelgesprek Colchicine repurposing casus en oplossingsrichtingen – FAST
Beluister de vierdelige podcastserie over drug repurposing – FAST
