20 september, 2021

Achtergrond

Geneesmiddelen ontwikkelen voor (zeer) zeldzame ziekten was voor farmaceuten niet altijd even aantrekkelijk. Als er maar weinig patiënten zijn die een geneesmiddel nodig hebben, is het immers moeilijker de investeringen die nodig zijn voor de ontwikkeling van zo’n nieuw medicijn terug te verdienen. Daarom is er in de Europese Unie speciale wetgeving met stimuleringsmaatregelen die ervoor moeten zorgen dat het aantrekkelijker wordt om geneesmiddelen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten, ook wel orphan diseases genoemd. Wetgeving waar patiënten met een zeldzame ziekte baat bij zouden moeten hebben dus. Naast de positieve effecten van de wet is echter inmiddels ook gebleken dat de wet in zijn huidige vorm niet in alle gevallen goed uitpakt. Daarom wordt deze wetgeving op dit moment herzien door de Europese Commissie. In dit artikel leggen we uit wat de wet inhoudt, waarom het tijd is voor herziening en lichten we de feedback die Medicijn voor de Maatschappij op de wet heeft gegeven toe.

Wat is de weesgeneesmiddelenwetgeving (Orphan Regulation)? 

Sinds 2000 zijn er in Europa regels om de ontwikkeling voor medicijnen voor mensen met zeldzame ziekten te stimuleren. Deze wetgeving heet ook wel de Orphan regulation. Een aandoening is volgens de Orphan regulation zeldzaam als minder dan 5 op de 10.000 inwoners in de EU deze ziekte hebben. Doordat dit zo weinig mensen betreft is het voor fabrikanten minder aantrekkelijk om medicijnen te ontwikkelen. De markt van patiënten die het middel nodig hebben is namelijk klein. Dankzij de Orphan regulation kan een fabrikant die zo’n middel ontwikkelt aanspraak maken op een aantal voordelige regelingen. Zo kan een weesgeneesmiddel dat op de markt komt 10 jaar marktexclusiviteit (monopolie) krijgen als het beter is dan de huidige behandelmogelijkheden voor die ziekte. Het idee is dat een fabrikant zo de tijd  heeft om gemaakte investeringen terug te verdienen. Daarnaast zijn er kortingen op het registratieproces bij de EMA mogelijk en kan een bedrijf assistentie aanvragen bij de procedurele kant van de ontwikkeling van het medicijn (protocol assistance).

Waarom is er nu een herziening?

Zoals gezegd wordt deze wetgeving op dit moment herzien door de Europese Commissie, omdat bij een eerdere evaluatie is gebleken dat de wetgeving tekort komt. Er is bijvoorbeeld gebleken dat de toegang tot de geneesmiddelen voor patiënten in Europa niet gelijk is. Dit komt door verschillen in nationale vergoedingsstrategieën. Een ander probleem is dat de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen de afgelopen jaren vooral heeft plaatsgevonden binnen de meest winstgevende gebieden, in plaats van daar waar de meeste behoefte is voor de patiënt. Het doel van de herziening is dat er medicijnen worden ontwikkeld die wel aansluiten bij de behoefte van mensen met zeldzame ziekten. Maar ook dat er snel toegang is tot deze medicijnen én dat de beoordelings- en toelatingsprocedures sneller en soepeler verlopen.

Hoe verloopt zo’n herziening?

De eerste stap van de herziening is een openbare raadpleging, georganiseerd door de Europese Commissie. Dit betekent dat iedereen zijn of haar mening kon geven op vragen die de Europese Commissie geformuleerd heeft over de wetgeving. Er zijn twee rondes geweest om commentaar te leveren tussen 25 november 2020 en 30 juli 2021. De input van de partijen wordt openbaar gemaakt. De input van de eerste uitvraag is al openbaar, de feedback die in de tweede ronde is verzameld volgt binnenkort. Een voorstel voor de nieuwe wetgeving is gepland voor het eerste kwartaal van 2022.

Wat is het standpunt van Medicijn voor de Maatschappij?

De herziening van de EU-weesgeneesmiddelenwetgeving is van groot belang en dus heeft ook Medicijn voor de Maatschappij in deze openbare raadpleging haar mening gegeven. Wij vinden het namelijk belangrijk dat de wetgeving aansluit bij de behoefte van patiënten. Ook willen wij dat wordt voorkomen dat de wetgeving misbruikt wordt voor extreme winstmarges van bedrijven, zoals bijvoorbeeld bij mexiletine is gebeurd (zie onder). Daarom zouden financiële beloningen voor weesgeneesmiddelen gekoppeld moeten worden aan hoeveel geld er is terugverdiend (Return on Investment). Hiermee zouden extreme prijzen kunnen worden voorkomen.

Daarnaast zijn wij van mening dat beloningen gelieerd moeten zijn aan de beschikbaarheid voor patiënten. Als een geneesmiddel beschikbaar is, kunnen de effecten op lange termijn namelijk pas echt worden bestudeerd. Onderzoek naar middelen voor zeldzame ziekten wordt vanwege het beperkte aantal patiënten vaak in hele kleine groepen uitgevoerd. In de echte klinische situatie kan beter worden onderzocht of een middel – ook op de lange termijn van voldoende meerwaarde is om de beloningen (en vaak hoge prijzen) te rechtvaardigen. Het is daarom ook van groot belang dat clinici in een vroeg stadium bij dit proces worden betrokken.

Lees hier verder over mexiletine: een oud geneesmiddel dat opnieuw werd geregistreerd, waarna de prijs steeg.

Meer lezen over weesgeneesmiddelen en hun beschikbaarheid?

Dat kan hier.