6 augustus 2021

De afkortingen van organisaties en instanties vliegen je om de oren als je je gaat verdiepen in (wees-)geneesmiddelen. Ook wij verwijzen regelmatig naar het CBG, ZIN, IGJ, EMA, VWS, CCMO et cetera. Hier een overzicht van de belangrijkste afkortingen en de rol van deze instanties op het gebied van weesgeneesmiddelen.

Medisch-wetenschappelijk onderzoek

METC = Medisch ethische toetsingscommissie

Voor medisch wetenschappelijk onderzoek zijn soms proefpersonen nodig. Als er voor een onderzoek proefpersonen nodig zijn moet de METC eerst goedkeuring geven. Om goedkeuring te krijgen moet een uitgebreid dossier worden ingeleverd. Dit is om de veiligheid van de proefpersonen te bewaken.

CCMO = Centrale commissie mensgebonden onderzoek.

De CCMO zorgt dat mensen die meedoen aan medisch-wetenschappelijk onderzoek beschermd worden. De CCMO controleert daarom de METC’s.

Productontwikkeling en registratie

MAH = marketing authorization holder

Ook wel de handelsvergunninghouder. De MAH heeft een handelsvergunning. Met zo’n vergunning mag een medicijn verkocht, aangeboden, in voorraad geïmporteerd, geëxporteerd of aan patiënten gegeven worden. Zonder een vergunning is dit verboden. Om een vergunning te krijgen vindt een strenge beoordeling plaats. Dit is om de veiligheid van patiënten te bewaken. Om deze vergunning te krijgen moet een organisatie klinische studies uitvoeren. Hiervoor zijn vrijwilligers en patiënten nodig. Voor zeldzame ziekten is het nog wel eens lastig om voldoende patiënten te vinden om de werking aan te tonen, er zijn immers maar weinig patiënten. Bedrijven die medicijnen voor zeldzame ziekten maken, ook wel weesgeneesmiddelen genoemd, hebben een hogere marktwaarde dan bedrijven die geen weesgeneesmiddelen maken. Dit kan komen doordat weesgeneesmiddelen een monopolie van 10 jaar krijgen. (Hughes & Poletti-Hughes, 2016)

CBG = College ter Beoordeling Geneesmiddelen

Het CBG beoordeelt of een medicijn op de Nederlandse markt mag komen. Hiervoor moet het medicijn aan strenge eisen voldoen. Een producent moet hiervoor veel informatie aanleveren.  Als een middel eenmaal op de markt is, blijft het CBG het middel volgen. Dit is voor de veiligheid van patiënten. Daarnaast vindt het CBG het belangrijk dat patiënten goed weten hoe zij hun medicijnen moeten gebruiken. Daarom besteedt het CBG veel aandacht aan goede informatie voor patiënten. Voor dure geneesmiddelen kunnen het CBG en Zorginstituut Nederland samenwerken om geneesmiddelen sneller bij de patiënt te krijgen. Dit heet de parallelle procedure voor registratie- en vergoedingstrajecten.

EMA = European Medicines Agency 

De EMA is een Europese organisatie. De EMA beoordeelt of medicijnen effectief en veilig genoeg zijn om toegelaten te worden tot de Europese markt. De EMA beoordeelt ook of een medicijn een weesgeneesmiddel mag worden. Dit betekent dat medicijn goed werkt bij een zeldzame ziekte waar weinig mensen (minder dan 1 op de 2000) aan lijden. Ook moet het medicijn beter zijn dan andere medicijnen voor die ziekte.

FDA = Food and Drug Administration 

De FDA is de Amerikaanse versie van de EMA en is verantwoordelijk voor het beschermen van de Amerikaanse volksgezondheid door de werkzaamheid en veiligheid van geneesmiddelen (en voedsel en cosmetica) te waarborgen.

Notified Body 

Een Notified Body beoordeelt of medische hulpmiddelen voldoen aan de eisen van de wet. Een medisch hulpmiddel is bijvoorbeeld een pleister, een rolstoel, een medisch apparaat of een kunstheup. Als een medische hulpmiddel wordt goedgekeurd krijgt het een CE markering.

Vergoeding

ZIN = Zorginstituut Nederland

Het Zorginstituut maakt de keuze of iets wel of niet door de basiszorgververzekering wordt vergoed. Dit zijn ingewikkelde keuzes. Het Zorginstituut wil dat zorg goed én betaalbaar is. Om dit te beoordelen is het Zorginstituut afhankelijk van informatie van de fabrikant, bijvoorbeeld over de veiligheid van een medicijn. Het Zorginstituut adviseert ook de minister of dure weesgeneesmiddelen vergoed moeten worden. Elk land heeft een eigen manier om te beoordelen of medicijnen vergoed worden.

Post-marketing

Bijwerkingencentrum Lareb

Bijwerkingencentrum Lareb verzamelt, registreert en analyseert meldingen over bijwerkingen van medicijnen. Als je last hebt van een bijwerking kan je dit melden bij het Lareb via de website. Het is belangrijk dat we goed weten welke bijwerkingen voorkomen bij medicijnen. Hierdoor weten we hoe veilig medicijnen zijn. Dit helpt artsen, apothekers en patiënten bijwerkingen snel te herkennen. Het helpt ook om een goede keuze te maken voor een medicijn. Omdat medicijnen voor zeldzame ziekten vaak in een kleine groep zijn getest, is het belangrijk goed bij te houden welke (zeldzame) bijwerkingen voorkomen na de studie.

Centrale overheid en Europa

EC = Europese Commissie

De Europese Commissie schrijft wetsvoorstellen en voert goedgekeurde wetsvoorstellen uit. Voor medicijngebruik zijn er Europese richtlijnen. Ook zijn er voorschriften voor weesgeneesmiddelen.

VWS = Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport

Het Ministerie van VWS houdt zich bezig met veel verschillende onderwerpen, waaronder medicijnen, medisch-wetenschappelijk onderzoek, medische hulpmiddelen en technologie. Het Ministerie van VWS houdt zich bijvoorbeeld bezig met betaalbaarheid en vergoedingen van medicijnen. Maar het ministerie zet zich ook in om vervalste medicijnen te voorkomen. De minister van VWS onderhandelt over de prijs van geneesmiddelen, bijvoorbeeld bij dure weesgeneesmiddelen. Dit gebeurt in ruil voor geheimhouding.

Toezichthouder

IGJ = Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd 

De inspectie houdt toezicht op de zorg. Dit is belangrijk zodat zorg veilig is. Voor medicijnen gaat dat bijvoorbeeld over het maken van medicijnen in een fabriek of in een apotheek. Maar ook over onderzoek in een laboratorium of het vervoeren van medicijnen. De inspectie houdt ook toezicht op het invoeren van medicijnen uit het buitenland. Dit kan voorkomen als een als een medicijn in Nederland niet beschikbaar is, maar wel in het buitenland. De inspectie heeft hiervoor documenten nodig van de behandeld arts/apotheker.

Hughes DJ, Poletti-Hughes. Profitability and Market Value of Orphan Drug Companies: A Retrospective, Propensity-Matched Case-Control Study. PLoS One 2016;11(10):e016481

Aanvullingen? Mis je nog een organisatie of instantie?

Laat het ons weten!

Lees meer over beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten