De Europese weesgeneesmiddelverordening is een set regels die ervoor moet zorgen dat er ook voor zeldzame ziekten medicijnen op de markt komen. Het ontwikkelen van deze behandelingen kost veel en is maar voor een kleine groep patiënten. De Europese Commissie is bezig met een evaluatie van de weesgeneesmiddelverordening. Eerder verscheen al een rapport van onderzoeksbureau Technopolis [link]. Nu heeft de Europese Commissie zelf een aantal voorstellen gedaan voor aanpassingen. Medicijn voor de Maatschappij heeft daarop gereageerd. Onze volledige reactie is te vinden op de website van de Europese Commissie (EN).
Verbeter de toegang
Weesgeneesmiddelen zijn vaak erg duur en tegelijkertijd is de effectiviteit (nog) niet altijd duidelijk. Dat zorgt ervoor dat de toegang tot deze medicijnen niet vanzelfsprekend is, bijvoorbeeld omdat autoriteiten (in Nederland het Zorginstituut) niet goed kunnen bepalen of het medicijn in het basispakket moet komen. Ook komt het voor dat het medicijn niet eens ter beoordeling wordt aangeboden in een land. Wij willen dat marktexclusiviteit (het monopolie voor weesgeneesmiddelen) alleen nog geldt voor medicijnen waarvoor is aangetoond dat dat nodig is om investeringen terug te verdienen.
Voorkom misbruik
We moeten zorgen dat oude medicijnen niet meer met weinig moeite op de markt kunnen worden gebracht voor een zeldzame ziekte. En dat daarvoor dan een hoge prijs kan worden gevraagd. Daarom moet er geen monopolie worden gegeven aan medicijnen die al jarenlang in de praktijk worden gebruikt voor een zeldzame ziekte.
Een grotere rol voor de academie
Academische instellingen spelen een grote rol bij de ontdekking van zeldzame ziekten en het begin van de ontwikkeling van een medicijn daarvoor. Wij willen dat die rol groter wordt en soms zelfs sturend is. Zo is er meer ruimte voor de academie om in internationaal verband data te verzamelen (disease registries). Medicijn voor de Maatschappij staat voor een nieuw model van medicijnen ontwikkelen voor zeldzame ziekten; dat betekent dat op een transparante manier samenwerken met marktpartijen.