Drug repurposing kan een snelle route naar nieuwe, betaalbare behandelingen zijn, maar dan moeten alle betrokken partijen zich redelijk opstellen. Dat benadrukt dr. Saco de Visser, wetenschappelijk directeur van FAST. Hij erkent hoe moeizaam het verenigen van belangen op dit gebied soms verloopt.
Drug repurposing congres
Begin maart jl. kwamen geïnteresseerden uit diverse landen voor het eerst bij elkaar in Barcelona rond het thema drug repurposing, het toepassen van bestaande geneesmiddelen voor een andere indicatie. Het congres werd georganiseerd door REMEDI4ALL. In de afsluitende plenaire sessie bogen de congresdeelnemers zich over de colchicine casus. Colchicine is een bekend middel tegen jicht en verlaagt kans op nieuwe hart- of vaatziekte bij hartpatiënten. Dit blijkt uit de LoDoCo2 studie die deels in Nederland werd uitgevoerd en gefinancierd.
De Visser: “Alle betrokkenen zaten in het panel: de arts-onderzoeker, de farmaceutische industrie en de internationale organisatie REMEDI4ALL. Ook de Amerikaanse geneesmiddelautoriteit FDA was vertegenwoordigd, evenals Sibren van den Berg die vanuit onze hub voor zeldzame ziekten en drug repurposing, Medicijn voor de Maatschappij, betrokken is bij het analyseren van de casus. In de discussie kwam precies naar voren waar het in drug repurposing om draait, en dat is het belang van redelijkheid.”
Lage kosten
Drug repurposing beoogt bestaande geneesmiddelen beschikbaar maken voor nieuwe, vaak zeldzame indicaties. Die middelen zijn doorgaans uit patent en zouden zonder al te hoge kosten kunnen worden ingezet.
“De belofte van repurposing is juist de lage kosten, want dit soort medicijnen bevinden zich in het goedkoopste segment”, aldus De Visser. “Maar je moet wel oog hebben voor de belangen van de producent. Hun business case om te investeren in drug repurposing is vaak afwezig. Het gaat in het geval van behandeling voor zeldzame ziekten ook nog om kleine aantallen, dus je wordt er niet rijk van. Terwijl het reuze duurzaam zou zijn om juist deze betaalbare behandelingen beschikbaar te maken voor patiënten. Wil je dat het middel opnieuw op de markt komt of blijft voor een nieuwe indicatie, dan moet de fabrikant wel een goede reden hebben. Bij colchicine bleek het in Nederland moeilijk om een gezond verdienmodel te krijgen voor de bedrijven die mede hebben geïnvesteerd in het onderzoek. Met de prijs van het huidige generieke middel, in de praktijk minder dan 9 euro per maand per patiënt, ontbreekt die goede reden.”
Aan de wieg
Zoeken naar een redelijke business case kan alleen in dialoog met de maker zelf, zegt de FAST-directeur. Daar zit echter ook een ander belang aan. “Wat je zeker niet wil is dat marktexclusiviteit het doel op zich wordt en er daarom alleen wordt geïnvesteerd als er exclusiviteit mogelijk is. Dat zet de deur open tot juist hele hoge prijzen of dat anderen dan diegene die heeft geïnvesteerd in het onderzoek de opbrengsten casht. Niet dat ik de industrie winst misgun, maar dan moet je niet gek opkijken als er maar weinig bedrijven enthousiast zijn om bij te dragen aan de ontwikkeling en herregistratie en zal repurposing een onbegaanbare weg blijken. Gelukkig vinden we steeds vaker producenten op onze weg die daar oog voor hebben”, benadrukt De Visser die op dit terrein al heel wat ervaring heeft. Begin jaren ’10 stond hij in het programma Goed Geneesmiddel Gebruik van ZonMw aan de wieg van wat toen nog drug rediscovery heette. Nu is hij wetenschappelijk directeur van FAST, het nationale expertisecentrum voor therapieontwikkeling, en werkte hij onlangs mee aan de contouren van een gewenste aanpak voor repurposing in een position paper met colchicine als voorbeeld.
“Repurposing werkt alleen in een netwerkconstruct, door het verbinden van alle kennis die er al is. Bij Medicijn voor de Maatschappij zit natuurlijk veel kennis, maar dat geldt ook bijvoorbeeld voor het Nationaal Farmaceutisch Kenniscentrum in Leiden. En in Nijmegen loopt weer een groot Europees gefinancierd drug repurposing project SIMPATHIC genaamd. Maar hier zijn ook juist overheidspartijen als CBG, Zorginstituut en het ministerie van VWS aan zet. FAST treedt vooral op wanneer innovatie en betaalbaarheid een probleem is. Ondanks alle aanwezige kennis is het nog steeds vaak pionieren en zijn er cases nodig om te laten zien hoe het zou kunnen gaan vliegen en wat de huidige belemmeringen zijn.”
Voorspelbaar
Van de colchicinecasus heeft FAST een analyse gemaakt en aan de minister aangeboden. De Visser: “Daarin pleiten we voor het onderbouwd kunnen afwijken van de prijslimieten voor generieke producten bij nieuwe indicaties om zo te komen tot een haalbare en voorspelbare business case. Dat noemen we cost-based-plus, dus kosten plus een gezonde winstmarge. Die kosten zijn best goed in te schatten en er is niets mis met een gezond verdienmodel voor bedrijven om te kunnen investeren in het beschikbaar maken van dit segment geneesmiddelen. Sterker nog, het zal noodzakelijk zijn om de potentie van repurposing te kunnen verzilveren! Zeker als je daarmee de exclusiviteitsroute van een nieuw molecuul voorkomt, met een prijs juist gericht op zo hoog mogelijke winst. Die route is niet verboden, maar het is zo zonde!”
Nieuwe organisatie
De Visser is er veel aan gelegen om te laten zien dat gebruik van bestaande geneesmiddelen voor andere, doorgaans zeldzame indicaties een reële optie is. “Daarvoor zijn we voortdurend op zoek naar casuïstiek, naar welwillende bedrijven – en die zíjn er – en academische groepen die goede repurposingideeën hebben. We hebben werkbare principes voor maatschappelijk verantwoord licentiëren en er zijn goede banden met verzekeraars en het Zorginstituut. Samen kúnnen we pionieren en laten zien dat het kan. Daarvoor zijn we ook een nieuwe organisatie aan het opzetten inclusief de benodigde financiële middelen. Maar daarover later meer. Zet 3 juni Nijmegen maar vast in je agenda!”, sluit De Visser breed glimlachend af.
