Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde: “Amsterdam UMC maakt zelf een ‘gekaapt’ medicijn.”

Journalisten Lucien Hordijk en Daan Marselis maakten een reconstructie van de verwikkelingen rondom cholzuur. Zij laten zien hoe moeilijk het is om een geschikte grondstof te vinden en hoe de fabrikant een stokje probeert te steken om cholzuur beschikbaar te maken via een apotheekbereiding.. Lees meer in het artikel op de website van het Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde.

Cholzuur is een middel dat al jarenlang wordt onderzocht in het Amsterdam UMC in patiënten met de zeldzame ziekte Zellweger-spectrumaandoeningen. In de VS is cholzuur beschikbaar voor patiënten, maar in Europa is het middel niet beschikbaar. Medicijn voor de Maatschappij is een klinische studie gestart waarin we onderzoeken welke patiënten wel of geen baat hebben bij cholzuur op de lange termijn. Naast patiënten met Zellweger-spectrumaandoeningen, kunnen ook patiënten met galzuursynthesedefecten aan de studie mee doen. Het doel van het onderzoek is de veiligheid van cholzuur te bepalen, waarbij de dosering per patiënt wordt bepaald. De capsules worden door de apotheek op maat gemaakt.