Naar een nieuwe, gecontroleerde, toegangsroute voor veelbelovende weesgeneesmiddelen
Nieuwe, veelbelovende maar dure geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische aandoeningen kunnen sneller beschikbaar komen voor patiënten. Zorgaanbieders, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars gaan hiervoor in samenwerking met Zorginstituut Nederland een nieuwe toegangsroute verkennen.
Doel
De nieuwe werkwijze, het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), start binnenkort met een pilotfase. Het doel van deze pilot is om enkele nieuwe, veelbelovende, niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar te maken voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs gecombineerd met een beoordeling van effectiviteit (in de praktijk). Het gaat om een zeer kleine categorie weesgeneesmiddelen (enkele per jaar) die de zorgverzekeraars toetsen aan het criterium ‘stand van wetenschap en praktijk’ .
Beoordeling van geneesmiddelen en weesgeneesmiddelen
Nieuwe geneesmiddelen worden pas vergoed uit de basiszorgverzekering als bewezen is dat zij effectief en veilig zijn. Een medicijn wordt als effectief beoordeeld als het voldoet aan de “stand van de wetenschap en praktijk” (SWP). Dat betekent dus dat er voor de hele groep patiënten de overtuiging is dat het geneesmiddel effectief is en veilig. Voor weesgeneesmiddelen kan het lang duren om daar definitieve uitspraken over te doen. Dat komt omdat er bij zeldzame aandoeningen weinig patiënten zijn, die ook nog eens in verschillende mate ziek kunnen zijn, soms in combinatie met onzekerheid over effect op de langere termijn. Dat maakt het moeilijk om bij introductie een oordeel over SWP te geven.
Waarom een ODAP?
ODAP richt zich op een kleine groep veelbelovende weesgeneesmiddelen voor zeer zeldzame aandoeningen die in het ziekenhuis gegeven of voorgeschreven worden. De verwachte kosten van deze geneesmiddelen zijn hoog per patiënt, maar te laag om in de sluisprocedure van het ministerie van VWS geplaatst te worden. Voor die categorie geneesmiddelen beoordelen verzekeraars of ze voldoen aan de “stand van de wetenschap en praktijk” en dus of het middel toegelaten wordt tot het verzekerde pakket. Zoals eerder genoemd kan het lastig zijn om daar een goed oordeel over te vormen en dat kost tijd. In de praktijk komt dit proces van beoordelen pas op gang na markttoelating door het Europees Geneesmiddelen Agentschap, EMA. Als het middel door de EMA wordt goedgekeurd dan kunnen er nog heel veel vragen zijn over gepast gebruik. Het middel kan veelbelovend zijn in de – soms korte – studies, terwijl de werkzaamheid op lange termijn onzeker is. Ook kan het voorkomen dat bij toelating voor een bepaalde chronische ziekte nog onduidelijk is voor welke subgroep van patiënten het middel het best werkt. Voor nieuwe weesgeneesmiddelen geldt bovendien vaak een hele hoge prijs per patiënt (per jaar), zodat er ook nog prijsonderhandelingen moeten plaatsvinden. Dat hele proces kan lang duren waardoor de toegang voor patiënten zeer beperkt is. De ODAP-route wil dat doorbreken. De nieuwe werkwijze regelt toegang en betaling terwijl tegelijkertijd aanvullende data over effect en bijwerkingen worden verzameld. Hierdoor komt de veelbelovende medicatie eerder beschikbaar voor patiënten, op een gecontroleerde manier.
Geneesmiddelen in de pilotfase
De pilotfase gaat drie jaar lopen, met een uitloop tot vijf jaar. In deze periode gaat het om drie tot vijf weesgeneesmiddelen die veelbelovend zijn, maar waarbij ook nog veel onzeker is over de effectiviteit. In die situatie kan de kwalificatie SWP alleen onder strikte randvoorwaarden afgegeven worden. De criteria voor een geneesmiddel om in aanmerking te komen voor ODAP zijn:
– geregistreerd bij EMA of verwachte registratie binnen 9 maanden
– intramurale toepassing
– kostenbeslag < € 10 miljoen per jaar
– veelbelovend, maar te grote onzekerheid over effectiviteit waardoor de kwalificatie SWP alleen onder strikte randvoorwaarden afgegeven kan worden
– “unmet need” gedefinieerd als een nieuwe behandeling met een verwachte grote effectiviteit waarvoor geen alternatieven zijn.
Wie gaat dit doen?
In deze pilotfase coördineert het platform Medicijn voor de Maatschappij van het Amsterdam UMC het proces. Voorlopig is afgesproken dat de leden van de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen van het Zorginstituut helpen bij het identificeren van middelen die in aanmerking kunnen komen voor ODAP. Dat doen ze op basis van gegevens in de zogenaamde “Horizonscan geneesmiddelen” van het Zorginstituut. In de Horizonscan staat wat de verwachtingen zijn over effectiviteit, wanneer een middel op de markt komt en hoeveel geld dat mogelijk kan gaan kosten. Zorgverzekeraars besluiten of een middel in aanmerking kan komen voor een ODAP-traject. In dat geval zal de ODAP-coördinator, aangesloten bij de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen en Medicijn voor de Maatschappij een overleg organiseren tussen behandelaar(s) van het expertisecentrum (hierna behandelaar) en zorgverzekeraars. De behandelaar beoordeelt of er sprake is van een “unmet need” en rapporteert hierover aan de zorgverzekeraars. Indien er sprake is van een “unmet need” dan stelt het expertisecentrum in overleg met de beroepsgroep en zorgverzekeraars een protocol op, inclusief een begroting voor de uitvoeringskosten van het ODAP-traject. Het expertisecentrum legt dit ook voor aan de wetenschappelijke vereniging en patiëntenorganisatie, de ondersteuning van beide partijen voor de betreffende pilot is belangrijk.
In het protocol staat informatie over de ziekte, de plaats van het nieuwe middel ten opzichte van andere behandelmethoden, start- en stopcriteria en evaluatiecriteria. Ook bevat het protocol informatie over doelmatig gebruik tijdens het ODAP-traject, zoals het voorkomen van spillage en onderzoek naar houdbaarheid. Verzekeraars stemmen af met het expertisecentrum op basis van welke criteria er sprake is van individuele effectiviteit. Hierna bespreken de behandelaar en de zorgverzekeraars het protocol met de fabrikant. De fabrikant geeft zo nodig aanvullende productinformatie die toegepast kan worden in het protocol. Als deze drie partijen inhoudelijk akkoord zijn dan volgt een door zorgverzekeraars gecoördineerde prijsafspraak met de fabrikant. Nadat er een prijsafspraak is overeengekomen kan het ODAP-traject vervolgens beginnen. Zoals eerder genoemd is het de bedoeling dat deze samenwerking bij voorkeur al afgerond of bijna afgerond is op het moment van markttoelating in de EU.
ODAP kent een stuurgroep die wordt voorgezeten door een vertegenwoordiger van Zorgevaluatie en Gepast Gebruik met (vertegenwoordigers van) behandelaren, patiëntenorganisatie, zorgverzekeraars, ZIN als adviseur en Medicijn voor de Maatschappij als coördinator van ODAP. De begeleidingscommissie bestaat uit de stuurgroep met nog enkele andere leden met specifieke expertise waaronder een apotheker en een methodoloog en haakt eens per 3 maanden aan.
In het ODAP-traject
Ieder ODAP-traject krijgt een werkgroep die bestaat uit behandelaren van het expertisecentrum, zorgverzekeraars, en Medicijn voor de Maatschappij als coördinator. Het expertisecentrum of de centra zetten een register op en/of sluiten aan bij een bestaand onafhankelijk register, bij voorkeur op internationaal niveau. Dit wordt per traject vooraf afgestemd. Het expertisecentrum rapporteert tenminste jaarlijks aan de stuurgroep en fabrikant over de voortgang en geeft een reële inschatting van het nog te volgen traject en behaalde milestones. De stuurgroep geeft gevraagd en ongevraagd advies over zowel proces als inhoud inclusief de te volgen methoden voor het berekenen van kosteneffectiviteit (zie onder). Na de vooraf afgesproken periode rapporteert het expertisecentrum aan de stuurgroep en fabrikant met een advies betreffende gepast gebruik, (kosten)effectiviteit en budgetimpact. Hierna wordt de balans opgemaakt of voor de hele groep patiënten de vergoeding vanuit het basispakket gaat gelden.
Prijs tijdens het proces van ODAP
Tijdens de uitvoering van het protocol worden drie fases onderscheiden voor het maken van prijsafspraken tussen zorgverzekeraars en fabrikanten.
Fase 1: Evaluatieperiode waarin de effectiviteit van het geneesmiddel voor een individuele patiënt wordt bepaald op basis van vooraf bepaalde criteria
Fase 2: Geïndividualiseerde vergoeding door zorgverzekeraars voor patiënten die voldoen aan de criteria.
Bij gebleken effectiviteit op individueel niveau vergoedt de zorgverzekeraar de kosten voor die patiënt. Het moment van beoordeling is vooraf bepaald en hangt af van de aandoening en het te verwachten effect.
In deze fasen is de effectiviteit van het geneesmiddel op individueel en groepsniveau nog onvoldoende duidelijk. De vergoeding door de zorgverzekeraars tijdens deze fasen moet recht doen aan die onzekerheid. Zorgverzekeraars en de fabrikant komen daarom een financieel arrangement overeen voor de verschillende fasen van het ODAP-traject. Tijdens deze fasen worden data verzameld waardoor duidelijk wordt op basis van welke onderzoeksmethode en met welke uitkomstmaten uiteindelijk SWP op groepsniveau beoordeeld kan worden.
Fase 3: Vergoeding op groepsniveau
Verzekeraars beslissen na een bepaalde periode over vergoeding op groepsniveau. De periode die nodig is om tot een besluit te komen hangt af van het product en de robuustheid van de verzamelde gegevens.
Financiering
Zorgverzekeraars Nederland (ZN) financiert de pilotfase van ODAP.
Toekomst
ODAP is een pilot waarbinnen slechts enkele middelen beschikbaar kunnen komen. De snelle ontwikkeling van nieuwe en oude geneesmiddelen voor zeldzame indicaties vereist nieuwe routes naar toegankelijkheid. Routes die zorgen dat hoognodige medicijnen snel beschikbaar komen, maar waarbinnen een redelijke prijs en gepast gebruik ook direct gerealiseerd worden. Met de ODAP-pilot wordt een nieuwe werkwijze uitgeprobeerd.
Inmiddels is al een aantal succesvolle trajecten tot stand gekomen binnen de oncologie. Deze ODAP-pilot en andere trajecten binnen de pilot niet-oncologische weesgeneesmiddelen zullen hier ervaring aan toevoegen. Een groot aantal elementen binnen deze initiatieven overlapt. Het ligt daarom voor de hand om met veldpartijen en overheid, met het nieuwe platform FAST, tijdens de ODAP-pilot in overleg te gaan om de krachten te bundelen met als doel toegangsroutes voor geneesmiddelen te verbeteren.
