Dankzij het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) is de vergoeding voor het medicijn tofersen sneller geregeld. Dit medicijn, bedoeld voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS, is per 1 maart beschikbaar.
Onderhandelingen over dure medicijnen voor zeldzame ziekten verlopen vaak moeizaam. Hoge kosten en onzekerheid over de (lange termijn) effectiviteit maken beslissingen over vergoeding lastig. Dit speelt vooral bij medicijnen voor zeldzame ziekten.
Met ODAP kan dit maanden tot jaren eerder geregeld zijn. Tofersen, het medicijn dat dankzij ODAP vanaf 1 maart beschikbaar is, richt zich op een zeldzame erfelijke vorm van ALS, waar ongeveer 1-2 procent van de ALS-patiënten aan lijdt.
Strikte monitoring en verantwoorde beschikbaarheid
“Alle patiënten die via de ODAP-methode medicatie krijgen, houden we zorgvuldig in de gaten”, zegt Carla Hollak, internist in Amsterdam UMC en ODAP-coördinator. “Heeft het medicijn geen effect, dan wordt de behandeling gestopt. Zo komt veelbelovende medicatie eerder beschikbaar voor patiënten, op een gecontroleerde en veilige manier. Tofersen is het derde geneesmiddel dat in ODAP is opgenomen. Het lukt steeds sneller om met alle partijen goede afspraken te maken. Dat kan maanden tot zelfs jaren schelen. Dat is heel mooi.”
Ook Petra Wormser, directeur van Zorgverzekeraars Nederland, is trots op de samenwerking en het resultaat daarvan voor patiënten: “Dankzij de inspanningen van alle betrokken partijen krijgen patiënten snel toegang tot het nieuwe medicijn. Het Orphan Drug Access Protocol zorgt ervoor dat innovatieve geneesmiddelen op een verantwoorde en duurzame wijze beschikbaar komen én blijven voor verzekerden.”
Zeldzame vorm van ALS
Tofersen is bedoeld voor een zeldzame erfelijke vorm van ALS, die slechts 1-2 procent van de patiënten treft. ALS is een neuromusculaire aandoening waarbij schade aan motorische zenuwcellen leidt tot het langzaam afsterven van spieren. De gemiddelde levensverwachting is 3 tot 5 jaar.
Lange tijd was er geen behandeling voor deze patiëntengroep, maar de ontwikkeling van tofersen heeft dat veranderd.
Michael van Es, neuroloog bij UMC Utrecht, benadrukt: “Tofersen is het eerste medicijn dat beschikbaar is voor een vorm van ALS. Dat geeft ons als artsen en onderzoekers, maar vooral ook iedereen die leeft met ALS, het geloof dat ALS een behandelbare ziekte kan zijn. Ondanks dat dit medicijn maar voor een zeer kleine groep patiënten is, ben ik blij dat de vergoeding nu goed geregeld is.”
