Wat als een oud medicijn blijkt te werken voor een zeldzame ziekte? Hoe zorgen we er dan voor vanuit Amsterdam UMC dat het beschikbaar komt voor patiënten? Die vragen kwamen aan de orde bij het symposium “Actie in de academie: wat u moet weten over geneesmiddelontwikkeling bij zeldzame ziekten” dat werd georganiseerd door Medicijn voor de Maatschappij. Eén van de antwoorden: denk er in de onderzoeksfases al aan om andere organisaties te betrekken, zoals geneesmiddelenautoriteiten, zorgverzekeraars, patiëntenorganisaties en bedrijven.
Onder de strakke en bevlogen leiding van de dagvoorzitter, CFO Frida van den Maagdenberg, namen de PhD-studenten van Medicijn voor de Maatschappij de ruim 200 aanwezigen mee langs verschillende routes om medicijnen voor zeldzame ziekten beschikbaar te maken: de ‘gouden route’ van registreren en een handelsvergunning in samenwerking met externe partners, maar ook alternatieve routes zoals bereiden in de apotheek, importeren en compassionate use.
Samenwerken
Tijdens de sessie over Publiek Private Partnerschappen vertelden sprekers waar je als onderzoeker aan moet denken om succesvolle samenwerkingen op te zetten en waar de industrie en de academie elkaar kunnen versterken. Zo vertelde Joris Heus (directeur IXA office Amsterdam UMC, locatie AMC) over de hulp die IXA kan bieden bij het onderhandelen en Vincent van der Wel (Business developer bij Medicijn voor de Maatschappij en eigenaar Orfenix) over een coalitie tussen diverse partners waar de principes van maatschappelijk verantwoord licentiëren in terugkomen. Annemiek Verkamman (HollandBio) schetste de rol van farmaceutische bedrijven bij weesgeneesmiddelontwikkeling en was openhartig over belangen in publiek private partnerschappen. Weite Oldenziel is de eigenaar van grondstoffabrikant Ofichem Group. Hij benadrukte dat er van wetenschappelijke vinding tot medicijn nog veel werk te verzetten is.
Symposium Actie in de academie
Rol van de academie
De sessie over de rol van de academie bij het beschikbaar maken van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten liet zien dat het belangrijk is om al heel vroeg na te denken over de fases van doorontwikkeling naar registratie. Bijvoorbeeld omdat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) wetenschappelijk advies kan geven over de eindpunten in de studie, zoals Marjon Pasmooij (CBG) vertelde. Violeta Stoyanova-Beninska (CBG & EMA) gaf de aanwezigen tips & tricks over hoe je een weesgeneesmiddelenstatus (orphan designation) kan krijgen en dat zo’n status zorgt dat je dat wetenschappelijke advies met korting kan krijgen. Anke Pisters-van Roy van zorgverzekeraar CZ gaf uitleg over hoe geneesmiddelvergoeding in Nederland georganiseerd is en welke routes er voor weesgeneesmiddelen zijn waar nog onzekerheid over is, bijvoorbeeld de effecten op lange termijn. Het ODAP traject (linken naar nieuwsbericht hierover) dat geregisseerd wordt door MvdM werd daarbij ook als nieuwe ontwikkeling genoemd. Als afsluiter was ziekenhuisapotheker Marc Dooms uit Leuven afgereisd om te vertellen over zijn jarenlange ervaring met apotheekbereidingen.
Symposium Actie in de academie
De belangrijkste take home messages
Neem in een vroeg stadium tijdens uw onderzoek naar geneesmiddelen bij zeldzame aandoeningen contact op voor hulp!
– Via organisaties zoals EUPATI, IRDiRC, FAST, EATRIS
–Gezamenlijk advies van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en Zorginstituut Nederland
-Beoordelingscriteria voor vergoeding door zorgverzekeraars: Zorgverzekeraars Nederland: kwaliteitscriteria@zn.nl.
-Of vraag hulp bij Medicijn voor de Maatschappij als je door de bomen het bos niet meer ziet: info@medicijnvoordemaatschappij.nl
Medicijn voor de Maatschappij zet zich in voor duurzame en betaalbare beschikbaarheid van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Als kennisplatform bevorderen we kennisdeling en samenwerking. Om deze kennisdeling te bevorderen organiseerde Medicijn voor de Maatschappij een middag vol presentaties en discussie.
Heeft u vragen naar aanleiding van het symposium? Neem dan contact op!
Symposium Actie in de academie