Team

*Internist
*Hoogleraar Erfelijke metabole ziekten
*Voorvechter van meer en beter onafhankelijk geneesmiddelenonderzoek
*Lid Advies Commissie Pakket van het Zorginstituut
*ZonMw-parel voor het opzetten van een Europees register voor patiënten met de ziekte van Fabry
*Huijbregtsenprijs voor onderzoeksproject ‘Medicijn voor de maatschappij’

Ik vind dat academici zich nadrukkelijker moeten bemoeien met de ontwikkelingen rond dure geneesmiddelen. Ik maak me hard voor voldoende onafhankelijkheid binnen de noodzakelijke publiek-private samenwerkingen. Ons platform brengt alle stakeholders samen, zodat concrete projecten gerealiseerd kunnen worden. Projecten die de beschikbaarheid van medicijnen verbeteren, maar ook de discussie aanwakkeren over noodzakelijke systeemveranderingen. Zodat patiënten in de nabije toekomst zich geen zorgen meer hoeven te maken over de beschikbaarheid van medicijnen die voor hen van levensbelang zijn.

Mede-initiator, supervisor, en projectleider klinische studies en regulatory science.

*Master Drug innovation (UU); onderzoek naar beleid omtrent geneesmiddelontwikkeling
*Oud-bestuurslid Avicenna Excellence program (innovatie in de zorg)
*Pre-master Farmacie
*Bachelor Natuurwetenschap & Innovatiemanagement (UU) met minor Biomedische wetenschappen

Elke patiënt heeft recht op de beste zorg. Ook als ze een zeldzame ziekte hebben. Ik vind het onrechtvaardig als een medicijn onnodig buitensporig duur wordt. Daar wil ik dan iets mee doen. Maar ik begrijp ook dat het aantrekkelijk moet blijven om te investeren in de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten. Die complexiteit maakt het werk voor het platform ontzettend moeilijk – en juist daarom interessant.

Als coördinator behoud ik het overzicht over alle deelprojecten binnen Medicijn voor de Maatschappij en doe ik het regelwerk. Daarnaast breng ik kennis in over regelgeving en ontwikkelingen rond weesgeneesmiddelen; als promovendus doe ik onderzoek naar de beschikbaarheid van medicijnen voor zeldzame ziekten.

*Master Geneeskunde (UvA)
*Bachelor Political Science (UvA)

Toegang tot de medicijnen die je nodig hebt is een basisvoorwaarde voor goede zorg, maar niet voor alle patiënten vanzelfsprekend. Ons platform zet zich in voor een betere beschikbaarheid van deze medicijnen en initieert nieuwe prijs- en samenwerkingsmodellen – met wetenschappelijke onderbouwing. Dat is een missie waar ik helemaal achter sta. Ik hoop met mijn onderzoek bij te dragen aan meer transparantie en een betere toegankelijkheid van zorg voor patiënten met erfelijke stofwisselingsziekten.

Als promovenda doe ik onderzoek naar het gebruik van voedingssupplementen bij patiënten met een erfelijke stofwisselingsziekte. Voor deze specifieke groep patiënten worden supplementen namelijk regelmatig als geneesmiddel ingezet. Daarnaast coördineer ik projecten om de beschikbaarheid van deze middelen in de praktijk te verbeteren.

*Master Geneeskunde (UvA)
*Promotieonderzoek Metachromatische leukodystrofie (Amsterdam UMC/ Amsterdam Leukodystrofie Centrum/Sphinx groep)

Medicijnen zijn in de geneeskunst natuurlijk essentieel. En als het dan (eindelijk) zover is dat er een geneesmiddel is ontdekt, ontwikkeld en onderzocht voor een bepaalde zeldzame ziekte, dan is beschikbaarheid van het geneesmiddel de laatste cruciale stap. Daar draag ik graag aan bij!

Als promovendus zet ik een onafhankelijk ziekteregister op voor de zeldzame ziekte metachromatische leukodystrofie. Mijn onderzoeksproject valt onder Medicijn voor de Maatschappij, want goed en eerlijk onderzoek is een belangrijk onderdeel van adequate beschikbaarheid van geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. Met dit register kunnen we toekomstige behandelingen goed met elkaar vergelijken.

*Geneeskunde (LEI)
*Science and Research Based Business (LEI)
*Health Economics, Policy and Law (EUR)

Mijn achtergrond in geneeskunde en business/economics/policy geeft me de tools om in de gezondheidszorg te werken aan het toegankelijk maken van nieuwe geneesmiddelen. Ik geloof erin dat werken aan impact veel belangrijker is dan het behalen van recordwinsten. Een gezonde mix van ondernemerschap en sociale impact is voor mij de ideale combinatie.

Ik ben verantwoordelijk voor de ontwikkeling van de activiteiten binnen het begrip ‘academic driven pharma’ en bezig met de ontwikkeling en registratie van nieuwe producten met Amsterdam UMC, locatie AMC als partner.

*Master Farmacie (UU)
*Apotheker-onderzoeker bij Kenniscentrum Geneesmiddelen AMC
*Onderzoek naar het opzetten van apotheekbereidingen
*Klinische studie naar de veiligheid, effectiviteit en haalbaarheid van gepersonaliseerde behandelingen van zeldzame ziekten.

Op het moment dat ik mijn promotieonderzoek zou starten, werd bekend dat de prijs van CDCA zou vervijfvoudigen, waardoor het niet langer vergoed kon worden. Als pilot heb ik toen de apotheekbereiding opgezet; dit heeft uiteindelijk ook bepaald hoe ik mijn promotietraject heb ingericht. Ik vind dat medicijnen voor iedereen en overal beschikbaar zouden moeten zijn, ongeacht leeftijd, inkomen, enzovoort. De patiënt wordt regelmatig uit het oog verloren in de prijzenoorlog. Farmaceutische bedrijven hebben veel macht als het gaat om het bepalen van prijzen en het beslissen over beschikbaarheid. Maar uiteindelijk gaat het om de patiënt en daar zet ik me graag voor in.

Ik doe onderzoek naar apotheekbereidingen, veiligheid en effectiviteit van galzouten bij zeldzame galzuursynthesedefecten.

*Directiesecretaresse bij een grote internationale onderneming
*Secretaresse op de afdeling Erfelijke stofwisselingsziekten van Amsterdam UMC, locatie AMC

Vanuit mijn werk op de afdeling Erfelijke stofwisselingsziekten werd ik gevraagd om het team van MvdM te komen versterken. Een mooi project, waar ik graag deel van uitmaak! Ik vind het zeer belangrijk dat ieder mens met respect behandeld wordt en kan beschikken over de medicijnen die hij of zij nodig heeft. Gezondheid is een algemeen goed en het mag niet gebeuren dat winstmaximalisatie zorgt dat patiënten een medicijn niet krijgen.

Secretaresse van Medicijn voor de Maatschappij. Ik verzorg de administratie en ben aanspreekpunt voor patiënten, geïnteresseerden en collega’s met vragen.

*Master Farmacie (UU)

Het onderzoeken en ontwikkelen van medicijnen voor zeldzame ziekten is voor grote farmaceutische bedrijven financieel niet altijd aantrekkelijk. Dat betekent dat er voor patiënten die lijden aan zo’n ziekte regelmatig minder (innovatieve) behandelopties beschikbaar zijn dan voor patiënten met vaker voorkomende aandoeningen. Ik zet mijn kennis daarom graag in om ook voor patiënten met zeldzame ziekten bij te dragen aan verbetering van de zorg.

Ik ga me richten op het ontwikkelen van een capsule met medicatie voor een zeldzame stofwisselingsziekte.

*Kwartiermaker Future Affordable and Sustainable Therapies (FAST)
*Promotietraject bij het Centre for Human Drug Research (CHDR)
*Programma Goed Gebruik Geneesmiddelen (ZonMw)
*Klinisch farmacoloog
*Internationale R&D in de farmaceutische industrie
*Oud-directeur Leiden Bio Science Park
*Master Farmacochemie, bijvakken Beleid, bestuur en natuurwetenschappen en Klinische farmacologie (VU)

Het platform heeft een prachtige nationale functie te vervullen als kennis -en ontwikkelcentrum. Het maakt via actuele casuïstiek zichtbaar hoe het in de praktijk zit met de beschikbaarheid van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Medicijn voor de Maatschappij helpt patiënten direct toegang te geven tot essentiële behandelingen, maar laat ook zien waar de schoen wringt en wat er zou moeten gebeuren om ook in de toekomst behandelingen beschikbaar te houden. Innovatie en betaalbaarheid kunnen daarbij hand in hand gaan!

Met kennis en kunde het platform helpen. Ik leg waar mogelijk de link naar internationale ontwikkelingen. Samen met Carla begeleid ik promovendi. Beschikbaarheid van geneesmiddelen bij zeldzame ziektes is een van de speerpunten van FAST en daarvan ben ik kwartiermaker. Vanuit die rol is het goed om daar ook in de praktijk bij te helpen.

*Master Drug Innovation (UU)
*Qualified Person (QP) en Responsible Person (RP) voor farmaceutische grondstoffenleverancier
*Qualified Person (QP) voor farmaceutische grondstoffen en onderzoeksmedicatie in het Amsterdam UMC

Ik vind het belangrijk dat geneesmiddelen te allen tijde beschikbaar zijn voor patiënten. Medicijn voor de Maatschappij helpt dit mogelijk te maken.

Voor het platform zorg ik dat de grondstoffen voor onze apotheekbereidingen en onderzoeksmedicatie van de juiste kwaliteit zijn en dat aan alle vigerende wet- en regelgeving wordt voldaan. Verder doe ik onderzoek naar de farmaceutische kwaliteit van apotheekbereidingen.

*Geneeskunde
*Medisch oncoloog
*Lid Commissie Dure- en Weesgeneesmiddelen Amsterdam UMC met het terugdringen van off-label, niet vergoede medicatie als aandachtsgebied

Het traject van ontwikkeling tot beschikbaarheid van een medicijn is een langdurig en ingewikkeld proces. Soms zijn we enthousiast over nieuwe uitkomsten van studies, maar duurt het nog lang voordat het middel daadwerkelijk kan worden voorgeschreven. Daarbij worden steeds meer gepersonaliseerde behandelingen ontwikkeld voor patiënten met een zeldzame vorm van kanker, waarvoor geen vergoeding geregeld is in Nederland. Als oncoloog wil ik graag mijn bijdrage leveren om patiënten zo snel mogelijk toegang te geven tot een nieuw medicijn, waarbij effectiviteit en veiligheid geborgd zijn.

Het verbeteren van de beschikbaarheid en betaalbaarheid van oncologische geneesmiddelen op een veilige en maatschappelijk verantwoorde manier.

*Master Farmacie (UU)

De Nederlandse zorgsector biedt patiënten over het algemeen hoogstaande en persoonlijke zorg. Voor patiënten met zeldzame ziekten is dit soms echter lastiger, bijvoorbeeld doordat medicijnen niet beschikbaar zijn. Als apotheker is het dan een uitdaging om creatieve en innovatieve manieren te vinden om deze zorg toch te kunnen leveren. De uitdagingen omtrent het breder beschikbaar stellen van (wees-)geneesmiddelen gaan mij aan het hart. Daarom wil ik me met Medicijn voor de Maatschappij graag richten op deze uitdagingen en me inzetten om ook voor élke patiënt, dus ook patiënten met zeldzame aandoeningen, toegang tot de beste zorg te garanderen.

Als apotheker-onderzoeker doe ik onderzoek naar het ontwikkelen van medicijnen voor zeldzame ziekten, bijvoorbeeld door nieuwe producten en bereidingen te ontwikkelen en te analyseren.

*Master Science, Business & Innovation (VU), specialisatie Life & Health
*Onderzoek naar patenteerbaarheid van nieuwe medicijnen en publiek-private partnerschappen

Ik vind het heel mooi dat Medicijn voor de Maatschappij zich inzet voor de beschikbaarheid van medicijnen voor mensen met een zeldzame ziekte. Wat ik nog mooier vind is dat Medicijn voor de Maatschappij zich hier niet alleen over uitspreekt, maar ook met oplossingen komt en die in praktijk brengt. De combinatie van onderzoek doen en er tegelijkertijd aan bijdragen dat patiënten toegang hebben tot medicijnen maakt dat ik mij graag voor Medicijn voor de Maatschappij wil inzetten.

Als promovenda doe ik onderzoek naar de rol van de academie bij de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten. Daarnaast ben ik als projectleider betrokken bij het verbeteren van de beschikbaarheid van (wees)geneesmiddelen.

*Bachelor Natuurwetenschap & Innovatiemanagement (UU)
*Minor Farmaceutische Wetenschappen (UU)
*Master Management, Policy Analysis, and Entrepreneurship in the Health and Life Sciences (VU).

Tijdens mijn studie besefte ik al snel dat de ontwikkeling en goedkeuring van een medicijn slechts het begin is, maar dat het geneesmiddel vervolgens ook beschikbaar en betaalbaar voor de patiënt moet zijn. Wat mij aanspreekt aan Medicijn voor de Maatschappij is dat we niet alleen onderzoek doen, maar ons ook actief inzetten om geneesmiddelen voor patiënten beschikbaar te maken. Juist deze combinatie van onderzoek en praktische vraagstukken spreekt mij enorm aan en is de reden waarom ik hier met veel enthousiasme werk.

Als promovendus doe ik onderzoek naar prijsmodellen voor publiek-private samenwerkingen, en wat een eerlijke prijs voor weesgeneesmiddelen zou zijn.

Bachelor Medical Biology (RU)

Master Biomedical Sciences met een research-specialisatie in medische neurowetenschappen (RU)

Onderzoeksassistent bij EEG-metingen bij het N=You Kenniscentrum voor ontwikkelingsstoornissen (AMC)

Na jaren van onderzoek doen kan het ontdekken of hergebruiken van een geneesmiddel voor zeldzame ziekten helaas niet altijd resulteren in toegankelijkheid voor de patiënt. Dit platform zet zich in voor zowel onderzoek als de toegang tot deze medicijnen. Een waardevol maatschappelijk initiatief waar ik graag aan bijdraag!

Als promovendus zet ik mij in om het MLD initiative, een Europees ziekteregister , voor metachromatische leukodystrofie, verder uit te breiden door internationale dataverzameling. Met dit register streven we ernaar om deze zeldzame ziekte beter in kaart te brengen en toekomstige behandelingen op een effectieve manier met elkaar te kunnen vergelijken.

Master Geneeskunde (UvA)

Patiënten met zeldzame ziekten hebben toegang nodig tot betaalbare behandelingen. Dat vraagt een multidisciplinaire aanpak. De streefdoelen van Medicijn voor de Maatschappij vormen voor mij een cruciale schakel om beschikbaarheid van geneesmiddelen te verbeteren en te behouden. Want hoe zeldzaam de ziekte ook is, iedereen verdient het om behandeld te kunnen worden voor een eerlijke prijs.

Als arts-onderzoeker ben ik betrokken bij het Orphan Drug Access Protocol voor sutimlimab, een geneesmiddel voor koude agglutinatieziekte. Daarnaast probeer ik met mijn onderzoek deze zeldzame ziekte beter te begrijpen en tools te ontwikkelen om in de toekomst patiënten met deze ziekte nog beter te kunnen helpen.

Geneeskunde (Universiteit Maastricht)
Hiervoor werkzaam als Arts-assistent Interne Geneeskunde (Curaçao Medical Center en Spaarne Gasthuis)

Ik verbaasde me over de manier waarop medicatie wordt getest en goedgekeurd. Er zijn vaak nog veel onduidelijkheden over effectiviteit en doelmatige inzet van nieuwe geneesmiddelen, terwijl er soms hoge bedragen voor worden gevraagd. Ik wil graag een bijdrage leveren aan een systeem waarin het belang van de patiënt centraal staat. Medicijn voor de Maatschappij spreekt mij aan omdat het staat voor de beschikbaarheid van goede medicijnen tegen een maatschappelijk verantwoorde prijs.

Binnen mijn promotietraject gaan we onderzoeken hoe we dure geneesmiddelen op een slimmere manier kunnen inzetten (Gepast Gebruik). Dat kan leiden tot minder bijwerkingen voor de patiënt en minder kosten voor de samenleving. Daarom is het belangrijk dat wij dit onderzoek doen.