21-12-2021
De langverwachte guideline on registry-based studies is gepubliceerd. De richtlijn biedt houvast om een register geschikt te laten zijn voor regulatoire beslissingen, zoals markttoelating van een nieuw medicijn. Medicijn voor de Maatschappij had gehoopt dat de focus van de richtlijn meer zou liggen op register-gebaseerd onderzoek door de academie in plaats van bedrijven.
Het doel van de richtlijn is het geven van methodologische aanbevelingen om onderzoek op basis van registers te doen. De EMA streeft al langer naar het effectief inzetten van registers, met name in de vorm van real-world evidence en langlopende observationele onderzoeken. Daarmee wordt de veiligheid en effectiviteit van een medicijn onderzocht nadat het op de markt is. Vooral bij zeldzame ziekten worden vaak registers gebruikt voor aanvullend onderzoek, omdat bij markttoelating nog niet al het onderzoek afgerond is. Met de richtlijn geeft de EMA de vergunninghouder van een medicijn houvast in het doen van onderzoek op basis van registers. De aanbevelingen in de richtlijn omvatten een breed scala aan onderwerpen, uiteenlopend van datacollectie, datamanagement, analyse, kwaliteitsmanagement en governance.
De EMA schrijft dat de richtlijn ook gebruikt kan worden door registerhouders. Het onderscheid tussen de taken van registerhouders en de partij die een register-gebaseerde studie uitvoert, blijft echter vaag. De uitgebreidheid van de aanbevelingen doet vermoeden dat er vanuit wordt gegaan dat de vergunninghouder zowel de registerhouder als de uitvoerder van een register-gebaseerd onderzoek is.
Medicijn voor de Maatschappij maakt zich juist hard voor registers waarbij de academie die registerhouder is. De praktijk moet uitwijzen of de richtlijn ook bruikbaar zal zijn voor deze academische registerhouders, zoals the MLD initiative: een academie-geïnitieerd register voor de zeldzame ziekte metachromatische leukodystrofie. Volgens promovenda Daphne Schoenmakers kan de richtlijn ook voor academische registerhouders als naslagwerk gebruikt worden. “Het is in ieder geval een mooi overzicht van waar je allemaal aan moet denken. Nog mooier zou het zijn als de EMA een duidelijke visie op academie-geleide (zeldzame) ziekteregisters zou geven en daar een praktische bondige richtlijn voor zou maken.”
In contact komen met Daphne Schoenmakers om verder te praten? E-mail ons op info@medicijnvoordemaatschappij.nl
