De minister van VWS heeft onlangs 38 expertisecentra voor zeldzame aandoeningen in het Amsterdam UMC erkend. Deze centra dragen bij aan een betere herkenning van zeldzame ziekten en zorgen voor een centrale plek waar kennis, zorg en onderzoek rondom zo’n ziekte gebundeld worden. Medicijn voor de Maatschappij werkt vaak nauw samen met de centra om geneesmiddelen voor de betrokken aandoeningen beschikbaar te krijgen.
Om een wildgroei aan expertisecentra te voorkomen, wordt landelijke erkenning van deze centra afgegeven door het Ministerie van Volksgezondheid. Om de erkenning te krijgen moeten zorgaanbieders aan bepaalde eisen voldoen op gebied van zorg, maar bijvoorbeeld ook onderzoek. (Rijksoverheid, 2021) Centra die deze erkenning ontvangen krijgen het predikaat Expertisecentrum voor Zeldzame Aandoeningen (ECZA). Elke vijf jaar moeten de ECZA opnieuw erkend worden. De meest recente ronde heeft zojuist plaatsgevonden, er zijn vijf nieuwe expertisecentra bijgekomen. Voor 33 ECZA die in 2015 al erkend waren, is de erkenning verlengd.
In expertisecentra kan een diagnose gesteld of bevestigd worden, een behandeling gestart, en wetenschappelijk onderzoek gedaan worden. Er zijn ongeveer 350 expertisecentra in Nederland met expertise voor nog een groter aantal zeldzame ziekten. (NFU, z.d.) Een overzicht van expertisecentra staat hier.
Medicijn voor de Maatschappij werkt nauw samen met expertisecentra. We treden op als kennisplatform en voeren projecten uit die bijdragen aan structurele oplossingen voor beschikbare en betaalbare medicijnen voor zeldzame ziekten. Onze projecten variëren van het opzetten van een samenwerking om medicijn beschikbaar te maken met een marktvergunning tot apotheekbereiding als eventuele tijdelijke oplossing.
Internationale samenwerking
Expertisecentra weten elkaar op Europees niveau te vinden. Sinds 2017 zijn er Europese Referentie Netwerken voor zeldzame ziekten. Via deze Referentie Netwerken kunnen medisch specialisten in Europa contact met elkaar leggen om diagnose en behandeling van patiënten met zeldzame ziekten te bespreken. Maar ze worden ook gebruikt om richtlijnen te ontwikkelen en klinische studies op te zetten. In totaal zijn er 24 Europese netwerken. Om lid te worden van een Europees Referentie Netwerk is nationale erkenning vereist. Vanwege de kleine patiëntenpopulatie is het belangrijk om op Europees niveau samen te werken. Bijvoorbeeld om de effectiviteit van een geneesmiddel te onderzoeken. Medicijn voor de Maatschappij draagt hieraan bij via het patientenregister MLDinitiative.
