De weesgeneesmiddelenstatus geeft een medicijn tien jaar lang marktexclusiviteit. Het idee is dat die tijd nodig is om investeringen voor de ontwikkeling van het weesgeneesmiddel terug te verdienen. Na de periode van marktexclusiviteit, mogen concurrenten hetzelfde geneesmiddel (=generiek of biosimilar) op de markt brengen. Dan zal de prijs (drastisch) omlaag gaan. Die prijsdaling is doorgaans wel 70 tot 80%. Bij weesgeneesmiddelen zien we niet zo vaak dat er een generiek of biosimilar op de markt komt. Dat kan natuurlijk komen door de kleine patiëntaantallen. Voor een fabrikant is het dan namelijk de vraag of de investering in een generiek terug te verdienen is. Echter, bij weesgeneesmiddelen waar wél een generiek of biosimilar op de markt komt, lijkt de prijs maar niet omlaag te gaan.

Medicijn voor de Maatschappij heeft de vijf weesgeneesmiddelen op een rij gezet waarvan de marktexclusiviteit het langste verlopen is zónder dat er een generiek of biosimilar is verschenen. Onze promovendus Sibren van den Berg doet onderzoek naar concurrentie onder weesgeneesmiddelen. In één van zijn studies kijkt hij naar geregistreerde generieken en biosimilars en het prijsverloop van weesgeneesmiddelen vanaf het moment dat ze op de markt zijn.

De vijf weesgeneesmiddelen met de langste monopolie:

-Fabrazyme (agalsidase beta)
-Replagal (agalsidase alfa)
-Somavert (pegvisomant)
-Aldurazyme (laronidase)
-Ventavis (iloprost)

Lees meer over regulatory science

Bronnen

Voor marktexclusiviteit: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/reg_od_nact.htm?sort=a, 4 maart 2021

Voor kosten per patiënt per jaar: www.medicijnkosten.nl, 4 maart 2021.

Prevalentie: www.orpha.net, 30 maart 2021. Voor Ventavis: https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/00/014-iloprost-treatment-primary-following-forms-secondary-pulmonary-hypertension-connective-tissue_en.pdf, 30 maart 2021.