Medicijn voor de Maatschappij doet onderzoek naar wet- en regelgeving (regulatory science) rond medicijnen voor zeldzame ziekten. Door na te gaan hoe de regels uitwerken in de praktijk, wordt zichtbaar waar de schoen wringt en komt er zicht op verbetermogelijkheden.

Alle medicijnen zijn onderhevig aan complexe regelgeving, maar voor medicijnen voor zeldzame ziekten zijn er omstandigheden die het extra ingewikkeld maken. Denk aan de weesgeneesmiddelenstatus met bijbehorende monopolie, lage patiëntaantallen, gebrek aan therapieontwikkeling en het feit dat veel zeldzame ziektes zich langzaam ontwikkelen wat het onderzoek ernaar niet gemakkelijke maakt.

Regulatory Science

Als academisch platform is onderzoek naar deze wet- en regelgeving dan ook een onmisbaar deel van onze taak. Deze wetenschappelijke discipline heet regulatory science. Voorbeelden van regulatory science zijn analyses van medicijnontwikkeling (voor welke ziekte wel, voor welke ziekte niet en welke mechanismen gaan daarachter schuil?) en onderzoek naar kosteneffectiviteit. 

Wat doet Medicijn voor de Maatschappij?

Medicijn voor de Maatschappij onderzoekt rollen, relaties, routes en mechanismen in regelgeving rond medicijnen voor zeldzame ziekten. Zo publiceerden we een artikel over de rol van de farmaceutische industrie in het verzamelen van bewijs nadat een medicijn op de markt is (post-marketingstudie) en kijken we naar de positionering van apotheekbereidingen. Ook onderzoeken we relaties tussen kosten, effectiviteit en veiligheid: wat is een eerlijke prijs voor het registreren van een oud medicijn? Hoe zit het met de effectiviteit en veiligheid van cholzuur?

Andere onderzoeken betreffen bijvoorbeeld het in kaart brengen van hindernissen om een bestaand medicijn beschikbaar te krijgen voor patiënten met een zeldzame ziekte. Met als overkoepelende vraag: wat is er voor nodig om medicijnen structureel beschikbaar te houden voor patiënten met een zeldzame ziekte?

Projectleider: Prof. dr. Carla Hollak 

Promovendi: Daphne Schoenmakers, Yasmin Polak, Sibren van den Berg, Natalja Bouwhuis, Colinda Post, Nina Stolwijk, Noa Rosenberg

Publicaties

Hollak, C., van den Berg, S., Timmers, L., Canoy, M. Beoordeling van de prijs van een geneesmiddel. Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde. 13 september 2021. https://www.ntvg.nl/artikelen/beoordeling-van-de-prijs-van-een-geneesmiddel

Van den Berg, S., van der Wel, W., de Visser, S.J., et al. Cost-Based Price Calculation of Mexiletine for Nondystrophic Myotonia. Value Health 24:7;925-9 (2021). https://doi.org/10.1016/j.jval.2021.02.004

Hollak, C., van den Berg, S., Kemper, M., de Visser, S. Academische centra aan zet bij medicijnontwikkeling. Medisch Contact. 24 februari 2021
https://www.medischcontact.nl/nieuws/laatste-nieuws/nieuwsartikel/academische-centra-aan-zet-bij-medicijnontwikkeling.htm

Hollak, C.E.M., Sirrs, S., van den Berg, S. et al. Registries for orphan drugs: generating evidence or marketing tools? Orphanet J Rare Dis 15:235 (2020). https://doi.org/10.1186/s13023-020-01519-0

Postema, P.G., Schwartz, P.J., Arbelo, E. et al. Continued misuse of orphan drug legislation: a life-threatening risk for mexiletine. Eur Heart J 41:5;614-7 (2020). https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehaa041