5 januari 2023
Amsterdam UMC is door de EMA geselecteerd voor de repurposing pilot for academia. Repurposing is het gebruik van een bekend medicijn voor een nieuwe indicatie, toepassing of formulering. Het repurposing project dat geselecteerd is voor de pilot is de repurposing van lithiumcarbonaat voor een erfelijke soort darmkanker: familiaire adenomateuze polyposis syndroom (FAP). Op dit moment loopt hiervoor een klinische studie. Eerder ontvingen Amsterdam UMC een orphan designation voor lithium bij FAP.
Repurposing pilot for academia
Het EMA en de nationale medicijnagentschappen organiseren de pilot om de repurposing van geneesmiddelen vanuit de academie te ondersteunen. Het doel van het initiatief is om ondersteuning aan te bieden aan de academie en not-for-profit organisaties om voldoende bewijs te genereren voor geneesmiddelregistratie van van een bekend middel in een nieuwe indicatie.
Repurposing van lithium
Familiale adenomateuze polyposis syndroom (FAP) is een erfelijke darmziekte die gekenmerkt wordt door vorming van honderden tot duizenden poliepen in de dikke darm. Deze poliepen kunnen uiteindelijk uitgroeien tot darmkanker. Tot op heden is het verwijderen van de dikke darm de enige behandeling voor patiënten met FAP. Uit pre-klinisch onderzoek met muizen blijkt dat lithium effectief kan zijn om poliepvorming bij familiare adenomateuze polyposis te voorkomen en hierbij de kans op darmkanker te verminderen. Lithium is een medicijn dat bekend is uit de psychiatrie en is op dit moment geregistreerd voor de behandeling van bipolaire stoornissen en herhaalde depressieve episoden. Er is onlangs een klinische studie gestart in het Amsterdam UMC om verder te onderzoeken of lithium ook effectief kan zijn om de vorming van nieuwe poliepen te voorkomen in patiënten met FAP.
Heeft u vragen of wilt u meer weten over de studie van lithium bij familiaire adenomateuze polyposis? Neem dan contact op met onderzoeker Jasmijn Linssen.
Wetenschappelijk advies
Als onderdeel van deze pilot zullen het EMA en de nationale medicijnagentschappen regulatoire ondersteuning aanbieden, met name wetenschappelijk advies. Op elk moment van geneesmiddelontwikkeling kan je advies vragen van de EMA, bijvoorbeeld over het ontwerp van de klinische studies, eindpunten of methodes om data te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van het product. Dit kan eraan bijdragen dat de juiste testen en studies uitgevoerd kunnen worden, en er een minder grote kans is op bezwaar tijdens de definitieve evaluatie van de geneesmiddelregistratie. Er wordt altijd advies gegeven op specifieke vragen die de medicijnontwikkelaar stelt.
Medicijn voor de Maatschappij heeft samen met de wetenschappelijke onderzoekers die zich bezighouden met familiaire adenomateuze polyposis de aanvraag voor de repurposing pilot geschreven en ingediend. We zijn zeer verheugd om mee te doen aan de pilot en kijken ernaar uit om wetenschappelijk advies aan te vragen. Dit brengt de ontwikkeling vanuit de academie weer een stap dichter naar registratie en dus naar patiënten.