9 december 2021
Medicijnen die al jaren gebruikt worden, kunnen ook werken bij een zeldzame ziekte. Uit recent gepubliceerd onderzoek van Sibren van den Berg blijkt nu dat maar liefst één op de vijf weesgeneesmiddelen die in de afgelopen jaren op de markt zijn gekomen, repurposed is. Het zijn vrijwel altijd academische ziekenhuizen die de nieuwe zeldzame indicatie vinden.
Bij elf recente weesgeneesmiddelen bleek dat een bekend medicijn ook werkt bij een zeldzame ziekte. In tien van deze elf gevallen is het eerste idee terug te leiden naar academische onderzoekers. Uiteindelijk is elk van die medicijnen op de markt gebracht in Europa met een marktvergunning. Dat is een belangrijke stap richting langdurige beschikbaarheid voor de patiënt.
Van idee naar patiënt gaat niet altijd goed
Nadat een academische onderzoeker de nieuwe toepassing van een bekend medicijn ontdekt, is er nog een lange weg te gaan om het medicijn op de markt te krijgen voor de zeldzame ziekte. Aan de hand van drie case studies heeft Sibren van den Berg onderzocht wat de barrières zijn.
Zorgprofessionals, bedrijven en regulators niet op één lijn
De verschillende spelers hebben niet dezelfde belangen bij drug repurposing voor zeldzame ziekten. Bij abatacept voor de behandeling van CTLA-4 haploinsufficiëntie bleek dat het niet financieel haalbaar is om onderzoek te doen en de indicatie officieel te registreren. In het geval van etidronaat voor pseudoxanthoma elasticum zorgde gebrek aan tijdige afstemming met medicijnautoriteiten zoals het CBG ervoor dat de onderzoeker geen medicijn meer had om onderzoek mee te doen. En bij mexiletine heeft het collectieve falen om het medicijn voor een (maatschappelijk) aanvaardbare prijs op de markt te krijgen ervoor gezorgd dat het nu geregistreerd is met een hele hoge prijs.
Aanbevelingen
Voor beleidsmakers staan er vier aanbevelingen in het paper.
1) Maak registratie niet altijd de eerste prioriteit en zorg voor een systeem voor off-labelgebruik (dit idee komt van Austin et al., 2021)
2) Het moet mogelijk zijn om investeringen in drug repurposing zoals bij colchicine terug te verdienen.
3) Zorgprofessionals zoals academische onderzoekers en artsen moeten beter weten hoe het regulatoire en vergoedingssysteem werken.
4) Bedrijven, beleidsmakers en zorgprofessionals moeten elkaar beter leren begrijpen.
Drug repurposing en zeldzame ziekten
Drug repurposing is een veelbelovende strategie om behandelingen voor zeldzame ziekten te vinden. Vaak is er al veel bekend over de werkzaamheid en veiligheid van deze medicijnen en kan de ontwikkeling korter, sneller en goedkoper. Het is wel nodig om vroeg na te denken over de vervolgstappen na een eerste studie via bijvoorbeeld het ZonMW programma Drug Rediscovery.
De rol van Medicijn voor de Maatschappij
Bent u zelf betrokken bij drug repurposing vanuit de academie en bent u op zoek naar de juiste weg om de patiënt te bereiken? Wij denken graag mee.
Referentie: Van den Berg, S., de Visser, S.J., Leufkens, H.G.M., Hollak, C.E.M. Drug Repurposing for Rare Diseases: A Role for Academia. Frontiers in Pharmacology 12;2673 (2021).
https://doi.org/10.3389/fphar.2021.746987
