Al jaren hangt de nieuwe Europese wetgeving boven de hoofden van de farmaceutische wereld. Nu er meer duidelijkheid is en de eerste feedback welkom is, komt Medicijn voor de Maatschappij met suggesties die de toegang tot weesgeneesmiddelen kunnen verbeteren. Coördinator van het platform Sibren van den Berg licht toe waar de aandacht van het platform naar uitgaat.
“Voor de meeste artsen en onderzoekers gaan de EU farmabeleid en wet- en regelgeving hoog over, maar de nieuwe regels gaan hen – en natuurlijk vooral hun patiënten – toch raken”, vindt de coördinator en onderzoeker Regulatory sciences. “We vinden het onze taak om mee te denken en te beïnvloeden waar nodig. Kennis van het systeem is ten slotte ook onze expertise en niet iedereen heeft tijd om honderden pagina’s wetteksten door te nemen. Als je de literatuur bijhoudt en de congressen bijwoont, dan komen alle discussiepunten geregeld langs. Ook farmaceutische bedrijven en patiëntenorganisaties delen er geregeld updates over.”
Competitie
“Een element waar veel aandacht naar uitgaat is natuurlijk marktexclusiviteit”, licht Sibren toe. “Bedrijven willen hun investering terugverdienen. Zeker voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten is dat lastig. Aan de andere kant is het belangrijk dat regels de competitie rond geneesmiddelen na het vervallen van de exclusiviteit juist aanjagen. Maar in de huidige voorstellen krijg je al snel tien jaar monopolie, soms ook bij een minimale inspanning. Even snel een trial doen en dan voor jaren exclusiviteit krijgen, moeten we niet willen. We doen suggesties om dat te voorkomen en extra tijd toe te wijzen op specifieke gronden, zoals wanneer een bedrijf het weesgeneesmiddel in een groter aantal landen op de markt brengt.”
Drug repurposing
Een belangrijk onderwerp voor de missie van Medicijn voor de Maatschappij is het inzetten van bestaande geneesmiddelen voor een nieuwe, zeldzame indicatie, drug repurposing. Als je het nut daarvan in een studie hebt aangetoond, kan je volgens de voorgestelde wet het European Medicines Agency (EMA) vragen dit te bekijken. Na een positief oordeel kan de geneesmiddelautoriteit dan het bedrijf opdracht geven de nieuwe indicatie officieel te registreren. Die blijft dan niet als het ware zweven.”
Van den Berg wil waken voor ongewenste neveneffecten: “Zo’n aanwijzing kan tot extra kosten voor het bedrijf leiden waardoor de producten onrendabel worden en uiteindelijk van de markt verdwijnen met alle gevolgen van dien voor patiënt en behandelaar. Vaak is de omzet van dit soort producten namelijk al laag. Medicijn voor de Maatschappij stelt nu voor om zo’n registratie verplicht te maken als er nog marktbescherming is en het optioneel te maken als de regulatoire bescherming ervan af is. Dan komt een bedrijf niet automatisch in economische problemen. Ik zie voor me dat we in dergelijke gevallen als platform met het bedrijf samenwerken. Hierdoor kan het middel rendabel op de markt blijven èn officieel geregistreerd zijn voor zeldzame ziekten.”
Monopolie
Als de nieuwe indicatie voor zo’n gerepurposed geneesmiddel er eenmaal is, dan krijgt het bedrijf daar vier jaar een monopolie op, zo luidt het wetsvoorstel. Van den Berg vindt het een sympathiek idee, maar het gaat in de huidige praktijk niet werken, zegt hij. “Er is geen 1-op-1 relatie tussen een generiek middel en een indicatie, dus je zou in de apotheek moeten controleren voor welke indicatie het is voor geschreven, als het daar al bekend is. Dat wordt gewoon erg lastig, zeker omdat er 27 lidstaten zijn met verschillende voorschrijfsystemen en vergoedingen. Het is wel goed dat het erin staat, want wie weet verandert er nog iets in de nationale regelgeving waardoor dat wel mogelijk wordt. Over dit onderwerp praten we in Nederland met VWS in het kader van colchicine. Een idee is bijvoorbeeld dat generieke middelen voor een gerepurposede zeldzame indicatie worden uitgezonderd van preferentiebeleid en andere kortingen, waardoor een hogere vergoeding mogelijk is.”
Ziekenhuisuitzondering
Het platform doet ook nog suggesties over de regels rond de ziekenhuisuitzondering. De zgn. hospital exemption is de toestemming om een geneesmiddel voor een geavanceerde therapie te mogen maken en af te leveren zonder een marktvergunning. Geavanceerde therapieën betreffen gen-, cel- of weefseltechnologie. Die uitzonderingsregeling is nationaal en loopt in Nederland via de Inspectie (IGJ). In de nieuwe voorstellen wordt hierover meer informatie op Europees niveau gedeeld, maar de distributie van een product met een ziekenhuisuitzondering blijft beperkt tot het land waarin het geproduceerd is. Je moet dus patiënten door Europa gaan vliegen en het is ook nog eens moeilijk om vergoeding te krijgen voor een niet-geregistreerde behandeling die in een ander land is uitgevoerd. Voorstel van ons platform is om ook de therapie naar de patiënt te mogen vervoeren en niet alleen andersom. Een beperking kan zijn dat er al een geregistreerd product is. Hospital exemption moet niet de concurrentie met bedrijven aangaan,” waarschuwt Sibren.
Je vindt de volledige input van Medicijn voor de Maatschappij op de website van de Europese Commissie.
