Veelgestelde vragen – patiënten

We spreken van een zeldzame ziekte als deze heel weinig voorkomt, bij minder dan 5 op de 10.000 mensen (definitie in de EU). Tot nu toe zijn meer dan 7000 van deze aandoeningen ontdekt. Veel hiervan zijn erfelijk, maar sommigen zijn bijvoorbeeld zeldzame infectieziekten. Zo’n 5% van de Nederlanders kampt met een zeldzame ziekte.

Uw behandelend arts is de aangewezen persoon om mogelijke behandelingen met u te bespreken. U kunt ook navraag doen bij een patiëntenvereniging. Op de website van de Patiëntenfederatie kunt u nagaan bij welke vereniging u met uw vraag het beste terecht kunt.

Er zijn twee veelvoorkomende oorzaken waarom een medicijn voor een zeldzame ziekte (heel veel) duurder kan zijn dan een medicijn voor veelvoorkomende aandoeningen.

1. Lage verkoopcijfers (want weinig patiënten)
In de eerste plaats kan de prijs zo hoog oplopen, juist omdat er maar zo weinig patiënten zijn die het middel kunnen gaan gebruiken. Er zal dus relatief weinig van het geneesmiddel verkocht worden.

Toch willen de ontwikkelaars van het medicijn dat hun investering voldoende rendement oplevert en op z’n minst kostendekkend is. Ze willen de kosten voor de ontwikkeling van het geneesmiddel binnen een bepaalde tijd terugverdienen. Dat kan alleen als ze er een hoge prijs voor rekenen.

2. De verkoper heeft het alleenrecht
In de tweede plaats kan de prijs van een medicijn voor een zeldzame ziekte hoog oplopen als de verkoper de enige is die het middel mag verkopen en besluit er een hoge prijs voor te rekenen. Dit alleenrecht heet ook wel marktexclusiviteit of monopoliepositie.

De verkoper kan dit alleenrecht verwerven door een beroep te doen op EU-regelgeving over medicijnen voor zeldzame ziekten: de weesgeneesmiddelenstatus (No 141/2000).

De weesgeneesmiddelenstatus maakt deel uit van een EU-actieprogramma voor zeldzame ziekten. Met dit programma wil de EU bevorderen dat ook patiënten met zeldzame ziekten een goede medische behandeling kunnen krijgen.

Naast deze twee oorzaken voor de hoge prijs van sommige medicijnen zijn er ook nog andere oorzaken. Zo kan er een patent rusten op een van de werkzame stoffen of op de manier waarop het gemaakt wordt.

De term ‘weesgeneesmiddel’ gebruiken we voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Dat kan gaan om geneesmiddelen voor de diagnose, behandeling of preventie.

De term ‘weesgeneesmiddel’ is ontstaan in de jaren 80 in de VS. Het woord ‘wees’ betekent eigenlijk ‘kind zonder ouders’. De term ‘weesgeneesmiddel’ kreeg de betekenis van medicijn voor een ziekte waarvoor nog geen andere geneesmiddelen zijn.

Meer over weesgeneesmiddelen

De weesgeneesmiddelenstatus is een EU-regeling die in 2000 is ingevoerd. Met deze regeling wilde de EU stimuleren dat de farmaceutische industrie investeert in het ontwikkelen van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Immers: ook patiënten met een zeldzame ziekte hebben recht op een medische behandeling.

De regeling biedt diverse voordelen, waaronder het alleenrecht om het medicijn te mogen verkopen gedurende 10 jaar (en soms nog langer). Het idee is dat de verkoper dan de tijd heeft om de ontwikkelkosten terug te verdienen.

In de praktijk blijkt echter dat die regeling ook wordt ingezet in situaties waarin er (bijna) geen investering terugverdiend hoeft te worden. Soms zijn er namelijk niet of nauwelijks ontwikkelkosten gemaakt. Dat is bijvoorbeeld het geval als een farmaceut de weesgeneesmiddelstatus aanvraagt voor een allang bestaand medicijn, of als een oud medicijn in een nieuw jasje wordt gestoken.

Stel: medicijn A wordt al jaren voorgeschreven aan patiënten met aandoening X. Maar artsen hebben ontdekt dat het ook helpt bij de zeldzame ziekte Z.

Over ziekte Z staat echter niets in de bijsluiter. Dat komt omdat medicijn A officieel geregistreerd staat voor de behandeling van aandoening X.

Elke farmaceut kan besluiten om medicijn A nu ook te laten registreren voor zeldzame ziekte Z. Omdat het een zeldzame ziekte betreft, kan de farmaceut het laten registreren als weesgeneesmiddel. Daarmee heeft de farmaceut jarenlang het alleenrecht om het middel te verkopen voor de zeldzame ziekte.

In de EU beslist de Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) van het European Medicines Agency (EMA) over het toekennen van de weesgeneesmiddelstatus. Een medicijn met een weesgeneesmiddelstatus wordt vervolgens ook door de EMA beoordeeld voor een marktvergunning. Daarmee beslist de EMA dus over alles wat met de weesgeneesmiddelenstatus te maken heeft.

Alleen apothekers zijn bevoegd om een medicijn ‘ter hand te stellen’. Dat betekent dat alleen onder de verantwoordelijkheid van een apotheker een medicijn aan een patiënt mag worden gegeven. Uw apotheker is dus ook de eerste persoon voor uw vragen over medicijnen.

De meeste medicijnen worden vergoed in het basispakket. Op de website van Zorginstituut Nederland kunt u nazoeken of uw medicijn ook wordt vergoed. Vul de naam van het medicijn in het zoekveld rechtsboven in. Brengt deze website u geen duidelijkheid? Neem dan contact op met uw arts of apotheker.

Het Zorginstituut Nederland brengt advies uit aan de minister over het wel of niet opnemen van een medicijn in het geneesmiddelvergoedingssysteem (GVS). Dat doet het instituut op aanvraag van de fabrikant van het betreffende medicijn.

Kosten en effectiviteit

Het Zorginstituut kijkt hiervoor bovenal naar de effectiviteit van het middel, maar ook naar de kosten. Dat is noodzakelijk om de zorg in ons land ook op de langere termijn betaalbaar te houden. Draagt het medicijn echt bij aan de gezondheid van de patiënt? Hoe verhouden de kosten zich tot het voordeel van het medicijn?

Als een medicijn heel erg duur is, kan het Zorginstituut de minister adviseren om te trachten een lagere prijs te bedingen bij de fabrikant. Dat betekent dat het medicijn in de tussentijd niet vergoed wordt.

Ziekenhuisapotheek

Wordt het medicijn niet door een ‘gewone’ apotheek verstrekt, maar door een ziekenhuisapotheek, dan verloopt het vergoedingsproces anders. Deze worden normaal gesproken altijd vergoed uit het basispakket. Maar de minister kan dure medicijnen ‘in de sluis’ zetten. Dan wordt er eerst onderhandeld voordat het medicijn vergoed wordt. (Te) dure medicijnen worden niet zomaar vergoed.

Dat kunt u het beste navragen bij uw apotheek. De apotheker heeft daarover afspraken gemaakt met de zorgverzekeraar. Die afspraken zijn vastgelegd in een contract.

Neem contact op met uw apotheker of behandelend arts. Het is belangrijk om na te gaan waarom uw geneesmiddel niet beschikbaar is. Vraag aan hen of zij oplossingen weten. Komt u er niet uit met uw arts of apotheker? En betreft het een medicijn voor een zeldzame ziekte? Dan kunt u (liefst met uw arts/apotheker) contact met ons opnemen.

Dat hangt er vanaf of het medicijn geschikt is voor een (apotheekbereiding (ook wel magistrale bereiding). Dit kunt u het beste aan uw apotheker vragen.

Dit heet magistrale bereiding of apotheekbereiding. De magistrale bereiding komt niet zo veel meer voor, omdat de meeste medicijnen op grote schaal industrieel worden gemaakt. Maar eigenlijk is de magistrale bereiding al zo oud als de weg naar Rome; van oudsher is de apotheek de plaats waar medicijnen worden gemaakt en verkocht.

Een apotheekbereiding of magistrale bereiding is een medicijn dat de apotheker zelf maakt. Alleen apothekers met een eigen bereidingsruimte kunnen zelf medicijnen maken. De meeste apotheken hebben een kleinschalige bereidingsruimte voor bijvoorbeeld het gereedmaken van een steriel product, maar in Nederland hebben maar ongeveer 150 apotheken een eigen bereidingsruimte waarin ze bijvoorbeeld capsules of tabletten maken. Elke apotheker is opgeleid om zelf medicijnen te maken.

Er zijn drie situaties waarin apothekers besluiten om zelf een medicijn te bereiden:

1. Als er geen geschikt middel (meer) verkrijgbaar is voor een bepaalde ziekte.
Soms is een medicijn niet meer verkrijgbaar. Dat kan te maken hebben met schaarste, maar ook met vergunningen.

2. Als de bestaande middelen niet geschikt zijn voor een bepaalde patiënt. Een paar voorbeelden:
- Het medicijn is alleen als pil verkrijgbaar, maar de patiënt heeft een slikprobleem. Dan kan de apotheker besluiten om er bijvoorbeeld een drankje van te maken.
- De bestaande pil is gemaakt voor volwassenen, maar de patiënt is een kind. Dan kan de apotheker een pil met een lichtere dosis maken.
- De patiënt is allergisch voor een van de bestanddelen van een medicijn. Dan kan de apotheker een alternatief bereiden zonder dit bestanddeel.

Het gaat bij apotheekbereidingen dus altijd om kleine hoeveelheden voor individuele patiënten.

3. Voor studiemedicatie
Als er een nieuw medicijn moet worden getest, dan mag de apotheek dat medicijn maken. Dat is aan veel regels gebonden en er moet altijd toestemming voor worden aangevraagd.

Bestellen bij een collega

Apothekers die zelf niet over een bereidingsruimte beschikken, of niet over de juiste apparatuur voor een bepaald medicijn, kunnen daarvoor een beroep doen op een collega-apotheek. Die bereidt dan op bestelling het gevraagde medicijn. Dit heet ‘collegiaal doorleveren van eigen bereidingen’.

Apotheekbereidingen en collegiale doorleveringen zijn aan veel regels en eisen gebonden. Dit wordt gecontroleerd door de Inspectie voor Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ).

Meer over de magistrale bereiding of apotheekbereiding

Bijwerkingen bij magistrale bereidingen dient u te melden bij de apotheker die uw medicijn heeft afgeleverd.

Niet elke apotheek kan elk soort medicijn bereiden. Het hangt af van de beschikbare apparatuur en de medewerkers. Daarom kan het zijn dat voor een specifieke bereiding een bepaalde apotheek wordt gevraagd.