Vergoedingen voor medicijnen voor zeldzame ziekten

Dat kunt u opzoeken op de website medicijnkosten.nl van het Zorginstituut Nederland. Daar vindt u ook antwoorden op andere vragen over kosten en vergoedingen van geneesmiddelen.

Ja, in principe wel. In Nederland worden geneesmiddelen standaard vergoed, op basis van het ‘open instroom’-principe. Voor erg dure medicijnen is er echter een drempel ingebouwd. De minister gaat dan eerst na of het medicijn kosteneffectief is: draagt het geneesmiddel wezenlijk bij aan de gezondheid van patiënten? Zolang er nog geen antwoord op deze vraag is, wordt het medicijn niet vergoed. Deze wachttijd voor het beoordelen van een medicijnvergoeding heet ‘in de sluis staan.

Er zijn, afhankelijk van de situatie, grofweg vier mogelijkheden om een medicijn beschikbaar te maken voor een patiënt: registratie (marktvergunning), off-labelgebruik, importeren en apotheekbereiding. Registratie is de gewenste weg omdat het de beste garanties oplevert voor kwaliteit en veiligheid, maar deze route is niet in alle situaties (snel genoeg) te bewandelen.

Elke route kent uitzonderingen en bijzonderheden om rekening mee te houden; de regelgeving is complex. Met behulp van de routekaart van Medicijn voor de Maatschappij kunt u uw opties in kaart brengen.

Een bereidende apotheek moet een contract met de zorgverzekeraar hebben, waarin afspraken zijn vastgelegd over de vergoedingen van bereidingen. In het contract staat welke (soort) bereidingen worden vergoed en aan welke aanvullende eisen deze eventueel moet voldoen.

Dat hangt er vanaf. Betreft het import vanuit een ander EU-land? Dan moet er een geldige handelsvergunning zijn in Nederland en heet het parallelimport. Betreft het import van buiten de EU? Dan heet het ‘leveren op artsenverklaring’. Meer details over het importeren van geneesmiddelen vindt u op onze Routekaart/Meer over importeren van een geneesmiddel.

Niet meer beschikbaar medicijn of nog niet beschikbaar medicijn

Een medicijn kan om drie redenen nog niet of niet meer beschikbaar zijn voor een patiënt:

  1. Het is in Nederland nog niet op de markt gebracht door de vergunninghouder.
  2. Er zijn (tijdelijke) problemen met de productie/levering, bijvoorbeeld vanwege grondstoftekorten.
  3. Het medicijn wordt niet vergoed door de zorgverzekeraar van een patiënt.

In Nederland bepaalt de overheid wat er vergoed wordt vanuit de zorgverzekering. Bij dure medicijnen kijkt de overheid wat de totale kosten per jaar zouden zijn als alle patiënten met de betreffende ziekte(n) het dure middel zouden krijgen en naar de prijs per patiënt. De overheid weegt dit af tegen de effectiviteit van het middel (draagt het medicijn wezenlijk bij aan de gezondheid van deze patiënten?)

Deze situatie verschilt sterk per land. Elk land heeft eigen regels voor het vergoeden van medicijnen. Dat ligt er ook aan hoe de zorgverzekering in een land geregeld is.

Door contact op te nemen met een bereidende apotheek. De apotheker heeft dan het recht om het voorgeschreven medicijn te verstrekken (‘ter hand te stellen’) aan de patiënt, op de manier die de apotheker het meest geschikt acht. Vaak zal dat een geregistreerd product zijn. Alleen als er geen andere mogelijkheden zijn, kiest een apotheker voor een apotheekbereiding.

Dat hangt van de situatie af.

Betreft het een nieuw medicijn dat op dit moment al getest wordt? Neem dan contact op met de arts of het centrum dat de testen uitvoert of met het bedrijf dat het medicijn ontwikkelt.

Betreft het een idee voor een nieuw medicijn van uzelf of een collega? Dan moet er eerst een ontwikkeltraject worden opgezet om gegevens te verzamelen over de veiligheid en werkzaamheid van de actieve stof. Zo’n traject kan lang duren en vergt veel zorgvuldigheid. Mogelijk moet ook de medisch-ethische toetsingscommissie toestemming geven. Soms kunnen apothekers helpen bij het verkrijgen of ontwikkelen van een nieuwe actieve stof. Neem gerust contact met ons op.

Er zijn vier mogelijkheden om een al bekend medicijn bij een patiënt te krijgen, bijvoorbeeld voor een nieuwe toepassing. Welke mogelijkheid de beste is, hangt van de situatie af.  De mogelijkheden zijn (1) registratie / marktvergunning; (2) Off-labelgebruik; (3) Importeren; (4) Apotheekbereiding. Meer details vindt u op onze Routekaart.

Neem contact op met Medicijn voor de Maatschappij. We reageren doorgaans binnen vijf werkdagen. We denken graag met u mee. In sommige gevallen kunnen we ook de verbinding zoeken met andere betrokken partijen of zelf een rol spelen in het beschikbaar maken van een medicijn.

Om te weten wat u als arts of apotheker kunt doen, moet eerst duidelijk zijn waar het probleem precies zit. Heeft het te maken met bijvoorbeeld de grondstof, een monopolie, of de vergoeding? Medicijn voor de Maatschappij kan u wellicht helpen dit te achterhalen en vervolgstappen te onderzoeken. Neem contact op.

Apotheekbereiding of magistrale bereiding

Een apotheekbereiding is een medicijn dat door een apotheker is bereid. Een vorm van apotheekbereiding is de ‘magistrale bereiding’. Lees meer over de magistrale bereiding

Apothekers die geen eigen bereidingsruimte hebben of van wie de bereidingsruimte niet geschikt is voor een specifieke bereiding, kunnen hiervoor een beroep doen op collega’s die dat wel hebben. Dit is aan regels en strikte voorwaarden gebonden. Er moet bijvoorbeeld een medische noodzaak zijn, dat wil zeggen dat er geen geschikt geregistreerd geneesmiddel beschikbaar is. De details leest u op de pagina Collegiaal doorleveren van eigen bereidingen van de Inspectie voor Gezondheidszorg en Jeugd.

Dat staat beschreven op de website van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) op de pagina Eigen bereidingen apotheek.

Daarnaast geeft de website van de KNMP informatie.

De KNMP-richtlijn Bereiden en de GMP-Z Richtlijn ziekenhuisfarmacie geven ook antwoord op deze vraag.

Betreft het een doorlevering? Daarvoor zijn de regels vastgelegd in deze circulaire van de IGJ.

U kunt het beste contact opnemen met een bereidend apotheker om de opties te bespreken. Elke bereidende apotheek heeft bepaalde expertises/specialismen; het kan dus zijn dat u wordt doorverwezen naar een collega-apotheek. In elk geval dient u het individuele recept bij de bereidende apotheek aan te leveren. Deze apotheek voert ook de medicatiebewaking uit.

U moet een contract hebben met de zorgverzekeraar van de patiënt. Voor sommige producten is een addendum nodig. Indien u vastloopt in de regelgeving, neem dan contact op met de zorgverzekeraar of met ons platform.

Ja, in principe zijn ze net zo veilig. De apotheker bereidt alléén als het echt nodig is en veilig kan: als er geen bestaand alternatief is, als de gezondheid van patiënt in het gedrang zou komen zonder het medicijn én als de bereiding goed en veilig is uit te voeren (bijvoorbeeld met een grondstof die voldoet aan de eisen uit de Europese Farmacopee). Als het niet veilig kan of als er alternatieven zijn, dan gaat de apotheker niet over tot bereiding. Binnen elke apotheek is er iemand verantwoordelijk voor het beoordeling van de onderbouwing waarom er wordt bereid (voor elke bereiding wordt een dossier aangemaakt) en de bereiding zelf (vrijgeven). De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd houdt toezicht op de handhaving van de regels rondom apotheekbereidingen.

In Nederland zijn apothekersbereidingen van hoge kwaliteit en in de opleiding wordt er veel aandacht aan besteed. Apotheekbereidingen moeten net als andere medicijnen aan veel regels voor kwaliteit en veiligheid voldoen; bovendien heeft de beroepsvereniging richtlijnen opgesteld (zie apothekersorganisatie KNMP).

Vaak hebben apotheken eigen specialismen als het om bereiden gaat. Zo zijn er (ziekenhuis)apotheken die uitblinken in steriele producties of die medicijnen kunnen bereiden voor specifieke hartchirurgie. Zulke bereidingen zijn broodnodig, want er is geen commercieel alternatief voor de betreffende patiënten.

Zie het antwoord op vraag 5 hierboven.

(Te) dure medicijnen en regelgeving

Er zijn twee veelvoorkomende oorzaken waarom een medicijn voor een zeldzame ziekte (heel veel) duurder kan zijn dan een medicijn voor veelvoorkomende aandoeningen.

Lage verkoopcijfers (want weinig patiënten)

In de eerste plaats kan de prijs zo hoog oplopen, juist omdat er maar zo weinig patiënten zijn die het middel kunnen gaan gebruiken. Er zal dus relatief weinig van het geneesmiddel verkocht worden. Toch willen de ontwikkelaars van het medicijn dat hun investering voldoende rendement oplevert. Ze willen de kosten voor de ontwikkeling van het geneesmiddel binnen een bepaalde tijd terugverdienen. Dat kan alleen als ze er een hoge prijs voor rekenen.

De verkoper heeft het alleenrecht

In de tweede plaats kan de prijs van een medicijn voor een zeldzame ziekte hoog oplopen als de verkoper de enige is die het middel mag verkopen en besluit er een hoge prijs voor te rekenen. Dit alleenrecht heet ook wel marktexclusiviteit of monopoliepositie.

De verkoper kan dit alleenrecht verwerven door een beroep te doen op EU-regelgeving over medicijnen voor zeldzame ziekten: de weesgeneesmiddelenstatus (No 141/2000).

De weesgeneesmiddelenstatus maakt deel uit van een EU-actieprogramma voor zeldzame ziekten. Met dit programma wil de EU bevorderen dat ook patiënten met zeldzame ziekten een goede medische behandeling kunnen krijgen.

Naast deze twee oorzaken voor de hoge prijs van sommige medicijnen zijn er ook nog andere oorzaken. Zo kan er een patent rusten op een van de werkzame stoffen of op de manier waarop het gemaakt wordt.

Meer over medicijnen voor zeldzame ziekten

De term ‘weesgeneesmiddel’ gebruiken we voor geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Dat kan gaan om geneesmiddelen voor de diagnose, behandeling of preventie van zeldzame ziekten.

De term ‘weesgeneesmiddel’ is ontstaan in de jaren 80 in de VS. Het woord ‘wees’ staat voor ‘kind zonder ouders’; de term ‘weesgeneesmiddel’ kreeg de betekenis van medicijn voor een ziekte waarvoor nog geen andere geneesmiddelen zijn.

Meer over weesgeneesmiddelen

Dat hangt van de situatie af. Raadpleeg hiervoor onze routekaart.

De weesgeneesmiddelenstatus is een regeling waarmee de EU wil stimuleren dat de farmaceutische industrie ook investeert in medicijnen voor zeldzame ziekten. De farmaceutische industrie is commercie-gedreven; het loont al snel om medicijnen te maken voor veelvoorkomende ziekten. De EU wil zorgen dat patiënten met zeldzame ziekten niet buiten de boot vallen en wil daarom het maken van medicijnen voor zeldzame ziekten aanmoedigen.

De weesgeneesmiddelen-regeling maakt dat mogelijk door producenten/verkopers twee belangrijke voordelen te bieden: (1) het wordt ze gemakkelijker gemaakt om het medicijn te registeren en (2) ze krijgen een marktexclusiviteit (dus alleen zij mogen het middel verkopen) voor een periode van tien jaar.

In de praktijk blijkt echter dat die regeling ook wordt ingezet in situaties waarin er (bijna) geen investering terugverdiend hoeft te worden. Soms zijn er namelijk niet of nauwelijks ontwikkelkosten gemaakt. Dat is het bijvoorbeeld geval als een producent de weesgeneesmiddelstatus aanvraagt voor een allang bestaand medicijn, of als een oud medicijn in een nieuw jasje wordt gestoken.

In dergelijke situaties schiet de regeling zijn doel voorbij of werkt deze feitelijk zelfs averechts: patiënten met een zeldzame ziekte kunnen niet meer beschikken over de medicijnen die zij zo hard nodig hebben, omdat het medicijn veel te duur is geworden of een alternatief product is niet beschikbaar vanwege de weesgeneesmiddelenstatus.

Meer over weesgeneesmiddelen voor zeldzame ziekten

Nieuwe medicijnen en hoe ze op de markt komen

Pas wanneer het medicijn een marktvergunning voor Nederland heeft en vergoed wordt, is het beschikbaar voor patiënten in Nederland. Goedkeuring van het medicijn door het medicijn door de bevoegde autoriteiten (EMA of CBG) leidt dus niet automatisch tot beschikbaarheid op de Nederlandse markt.

Wordt het medicijn straks extramuraal (buiten het ziekenhuis) voorgeschreven? Dan moet de fabrikant een aanvraag indienen voor opname van het middel in het Geneesmiddelvergoedingssysteem (GVS). De aanvraag wordt behandeld door het Zorginstituut Nederland.

Wordt het medicijn straks intramuraal (binnen het ziekenhuis) voorgeschreven? Dan kan een arts het meestal direct voorschrijven, mits het medicijn niet in de sluis wordt geplaatst door de minister (zie ‘Vergoedingen van medicijnen voor zeldzame ziekten, vraag 2) vanwege een extreem hoge prijs. Betreft het geen extreem hoge prijs, maar zijn de kosten wel hoog (gemiddeld meer dan € 1000,- per patiënt per jaar), dan kunnen ziekenhuis en zorgverzekeraar samen een vergoedingsaanvraag indienen bij de Nederlandse Zorgautoriteit (NZa): een zogeheten ‘add-on’.

Medicijnen moeten aan heel veel regels voldoen. Die zijn er bovenal om de patiënt te beschermen. Er moet zekerheid zijn dat het medicijn goed werkt en dat het zo veilig mogelijk is.

In de Geneesmiddelenwet is vastgelegd dat een medicijn pas in Nederland verkocht mag worden als er een marktvergunning voor is afgegeven door de Nederlandse of Europese autoriteit.

Voordat een nieuw medicijn klaar is voor het aanvragen van de marktvergunning, doorloopt het doorgaans drie uitgebreide testfases: van laboratorium naar preklinisch naar klinisch.

Meer over hoe medicijnen op de markt komen: zie Beschikbaarheid (Ontwikkeling van medicijnen; De vergunningsaanvraag en daarna)

Het registreren van een medicijn

Een geregistreerd medicijn is een medicijn met een marktvergunning. Zo’n vergunning kan worden aangevraagd als er een uitgebreid dossier over de werkzaamheid en de veiligheid kan worden overlegd. Dat dossier wordt beoordeeld door daartoe bevoegde nationale geneesmiddelagentschappen. In Nederland is dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.

Alleen geregistreerde medicijnen mogen worden verkocht/verstrekt aan patiënten. Er is één uitzondering op deze regel: de magistrale bereiding. Voor individuele patiënten mogen apothekers een medicijn bereiden zonder dat daar een marktvergunning of registratie aan te pas komt.

Dat heeft te maken met kwaliteit, veiligheid en effectiviteit. Er moet zoveel mogelijk zekerheid zijn dat een medicijn werkt tegen een ziekte, met zo min mogelijk bijwerkingen:

(1) Kwaliteit

Elke eenheid van het medicijn moet precies hetzelfde zijn. Het mag geen verontreinigingen bevatten. De kwaliteit en de fabriek moeten vaak gecontroleerd worden.

(2) Veiligheid

Het medicijn moet veilig zijn voor patiënten en zo min mogelijk bijwerkingen hebben. Wat onder ‘zo min mogelijk’ wordt verstaan, hangt samen met de ernst van de ziekte. Bij ernstige ziektes zijn bijwerkingen eerder geaccepteerd. De veiligheid van het medicijn moet in veel verschillende groepen zijn onderzocht (van gezonde vrijwilligers tot patiënten). Erfelijke aanleg, geslacht, leeftijd en leefpatronen kunnen namelijk van invloed zijn op de veiligheid van een medicijn.

(3) Effectiviteit

Het medicijn moet iets tegen de ziekte doen: de klachten doen verminderen, het leven van de patiënt verlengen of de ziekte zelfs genezen.

Voordat een medicijn op de markt mag worden gebracht, moet dat eerst zorgvuldig worden onderzocht, vastgelegd in een dossier en gecontroleerd. De ontwikkelaar van een medicijn stelt dat dossier samen en laat het beoordelen door een instantie die beslist over marktvergunningen van medicijnen. Op EU-niveau is dat de European Medicines Agency (EMA), in Nederland is dat het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). EMA en CBG beoordelen de vergunningsaanvraag op kwaliteit, veiligheid en effectiviteit.

Meer over hoe medicijnen op de markt komen: zie Beschikbaarheid

Een registratie of marktvergunning wordt verstrekt voor de combinatie van (1) een  indicatie (evt. voor een specifieke groep patiënten, bijvoorbeeld kinderen), en (2) een actieve werkzame stof. De combinatie indicatie + werkzame stof staat meestal op de eerste pagina van de bijsluiter vermeld. Van deze combinatie is de kwaliteit, veiligheid en effectiviteit beoordeeld door de EMA/het CBG.

Dat betekent dus ook dat ander gebruik van het medicijn niet is beoordeeld door de autoriteiten.

Elke registratie is regiogebonden: er is in vastgelegd waar het medicijn wel en niet op de markt mag worden gebracht. Dat hangt er vanaf waar en hoe de vergunning is aangevraagd: bij een nationale autoriteit via een nationale procedure of bij de EMA via de centrale procedure.

Meer over registraties en de procedures: zie Routekaart - registratie

Ten eerste: omdat je voor elke combinatie van indicatie + actieve werkzame stof een marktvergunning kunt aanvragen. Een nieuwe toepassing (indicatie) van een medicijn valt buiten de bestaande marktvergunning. Dus als je een nieuwe indicatie vindt voor een bestaand medicijn, dan kan er voor die combinatie een nieuwe marktvergunning worden aangevraagd. In principe kan iedereen dat doen. Het voordeel van zo’n registratie is dat het bewijs voor/controle op de veiligheid en effectiviteit met zich meebrengt. Maar als het gaat om een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte kan het ook een groot nadeel met zich meebrengen: de vergunninghouder van de nieuwe indicatie kan een voorheen betaalbaar geneesmiddel ineens enorm in prijs laten stijgen. 

Ten tweede: omdat de markt nu eenmaal concurrentie toestaat. Zodra een patent/marktexclusiviteit verloopt, kunnen andere aanbieders een zelfde middel voor eenzelfde indicatie op de markt brengen. Dat heet een ‘generiek’. Paracetamol bijvoorbeeld is onder veel merknamen verkrijgbaar voor dezelfde indicatie.