“Het MLD initiative is méér dan ‘alleen’ een database”
Wij waren een casestudy van het project Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen de afgelopen 3 jaar.
Door die samenwerking hebben we het MLD initiative kunnen transformeren van een lokale database naar een internationaal ziekteregister. Het kan nu niet alleen gebruikt voor klinisch onderzoek, maar ook door anderen voor onderzoek, geneesmiddelonderzoek en besluitvorming.
Wat hebben we bereikt?
– We hebben internationale consensus bereikt over de cruciale uitkomstmaten bij metachromatische leukodystrofie (MLD) die we verzamelen in het MLD initiative.
– Ruim twintig artsen uit 13 centra en 10 landen zijn aangesloten.
– Een internationale indicatiecommissie voor huidige en toekomstige therapieën om gepast gebruik in Europa te bevorderen.
– De eerste wetenschappelijke inzichten op het gebied van genotype-fenotype correlaties en stamceltransplantatie
– Niet zo spannend, maar wel erg tijdrovend: een contract waarbij partners gezamenlijk verantwoordelijk (Joint Controllers) zijn en waarbij data-uitwisseling mogelijk is.
Wat hebben we geleerd?
– Het MLD initiative is méér dan ‘alleen’ een database. Zeker bij een zeldzame ziekte, kan een internationaal register en samenwerkingsverband, een cruciale rol spelen bij het verbeteren van de internationale zorg voor MLD patiënten.
– Houd de internationale experts betrokken door op hun interesses in te spelen tijdens vergaderingen: bespreek klinisch onderzoek en patiëntcasuïstiek.
– Stel de gegevensset die je gaat verzamelen zorgvuldig vast met internationale experts op de ziekte. Gebruik daarvoor een methode gebaseerd op consensus.
– Betrek vroeg partijen zoals College ter Beoordeling van Geneesmiddelen/Europees Medicijn Agentschap, het Zorginstituut en patiëntenorganisaties.
– Om een bestaand register te gebruiken voor post-marketingactiviteiten moet het register er een paar jaar voor de komst van het geneesmiddel zijn, liefst met een EMA-kwalificatie.
Wat komt er binnenkort nog aan?
– Onderzoeker Daphne Schoenmakers gaat nog publiceren over een wetenschappelijk raamwerk voor registers voor zeldzame aandoeningen dat ook voor andere zeldzame ziekten gebruikt kan worden.
Stay tuned!
Bekijk het volledige rapport hier.
