Chenodeoxycholzuur beschikbaar houden voor CTX-patiënten
Nadat de prijs vervijfvoudigde, was het geneesmiddel CDCA niet langer beschikbaar voor CTX-patiënten. Een tijdelijke oplossing vormt vooralsnog de enige uitweg.
Cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte. Nederland telt enkele tientallen CTX-patiënten. CTX-patiënten worden behandeld met chenodeoxycholzuur (CDCA, een galzuur). Zonder behandeling hebben patiënten kans op vroegtijdige dementie en hartproblemen.
Off label
CDCA is een geneesmiddel dat oorspronkelijk is ontwikkeld voor andere aandoeningen. CTX-patiënten krijgen het echter sinds medio jaren 70 off-label voorgeschreven. Jarenlang waren er meerdere merken van dit geneesmiddel in de handel. In de loop der jaren daalde het aantal aanbieders en steeg de prijs van enkele honderden euro’s tot € 30.000 – 40.000 per patiënt per jaar.
In 2017 kwam daar verandering in. Een fabrikant liet CDCA registreren als weesgeneesmiddel voor CTX. Hiermee verkreeg de fabrikant een monopoliepositie tot en met 2027. De prijs werd in een keer vijf keer zo hoog; sindsdien kost CDCA € 200.000 per patiënt per jaar. Door die prijs is vergoeding vanuit de zorgverzekering nog steeds onzeker.
Wat doet Medicijn voor de Maatschappij?
CTX-patiënten kunnen niet zonder dit middel. Het AMC wilde de gezondheid van haar patiënten niet in gevaar brengen en koos daarom voor magistrale bereiding. Een oplossing waarmee patiënten op dit moment geholpen zijn.
CDCA in de media: