Routekaart voor het beschikbaar maken van een medicijn

U bent arts/apotheker en u heeft (mogelijk) een al bekend medicijn gevonden om een patiënt met een zeldzame ziekte te behandelen, maar het medicijn is niet beschikbaar. Deze routekaart geeft aan welke wegen u kunt bewandelen in welke situaties. Per stap wordt de mogelijkheid geboden dieper op de materie in te gaan.

Welke mogelijkheden/routes zijn er om het medicijn beschikbaar te maken voor de patiënt?

Er zijn, afhankelijk van de situatie, grofweg vier mogelijkheden om een medicijn beschikbaar te maken voor een patiënt: registratie (handelsvergunning), off-labelgebruik, importeren en apotheekbereiding. Registratie is de gewenste weg omdat het de beste garanties oplevert voor de kwaliteit en veiligheid van een medicijn, maar deze route is niet in alle situaties (snel genoeg) te bewandelen.

Elke route kent uitzonderingen en bijzonderheden om rekening mee te houden; de regelgeving is complex. Met behulp van deze routekaart kunt u uw opties in kaart brengen. Lees hieronder over de verschillende routes en neemt u bij vragen gerust contact met ons op.

VIA WELKE ROUTE KRIJGT U HET GENEESMIDDEL BESCHIKBAAR VOOR UW PATIËNT MET ZELDZAME ZIEKTE?
1 Registratie. Als er geen patent op rust en u de tijd/middelen heeft om het registratietraject te doorlopen.
2 Off-labelgebruik. Als u een beschikbaar geneesmiddel kent dat niet geregistreerd is voor de betreffende indicatie.
3 Importeer het medicijn. Als u een geschikt middel weet dat alleen elders op de wereld verkrijgbaar is. 
4 Magistrale bereiding. Als u urgent een geneesmiddel nodig heeft voor uw patiënt, dat niet op een andere manier beschikbaar is.

1. Registratie/handelsvergunning van een geneesmiddel

In Europa mag een medicijn alleen in de handel komen als het geregistreerd is, anders gezegd: als er een registratie (ook wel: handelsvergunning) voor is. Om die vergunning te verkrijgen, moet het geneesmiddel aan veel eisen en regels voldoen. De kwaliteit en veiligheid van het medicijn moeten op diverse manieren zijn aangetoond; een traject wat maanden tot jaren in beslag kan nemen.

De handelsvergunning/registratie wordt verleend door daartoe bevoegde instanties (FDA/EMA/CBG). In de registratie is vastgelegd bij welke groep patiënten en bij welke aandoening het middel mag worden toegepast.

Meer over registratie (marktvergunning) van geneesmiddelen

2. Off-labelgebruik van een medicijn

Soms blijkt een geneesmiddel ook te werken tegen een andere aandoening of bij een andere patiëntengroep (bijv. kinderen) dan waarvoor het geregistreerd is. Dat heet off-labelgebruik.

Off-labelgebruik is onder voorwaarden toegestaan. Zo moet de patiënt geïnformeerd zijn over mogelijke voor- en nadelen en dient de arts wetenschappelijk te kunnen onderbouwen waarom het medicijn geschikt is voor de betreffende ziekte.

NB: Soms is de off-label indicatie al in de registratiefase bekend, maar is het middel nog onvoldoende onderzocht voor een nieuwe, soms ultra-zeldzame indicatie. Daarbij kan het zo zijn dat vanwege de zeldzaamheid er geen interesse is om dat onderzoek verder uit te voeren. Aan de andere kant kan er ook sprake zijn van een bewuste keuze voor opsplitsing van indicaties, zodat voor enkele indicaties de weesgeneesmiddelstatus na elkaar kan worden aangevraagd.

Meer over off-labelgebruik van een geneesmiddel

3. Importeren (de 3.17-route) van een geneesmiddel

Als een geneesmiddel nog geen marktvergunning heeft in Nederland of Europa, kan importeren ook een optie zijn. Hiervoor is toestemming nodig van de Inspectie voor Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). De aanvrager heeft hiervoor een verklaring nodig van de behandelend arts, waarin deze aangeeft waarom het nodig is om het medicijn te importeren. Deze route wordt ook wel de 3.17-route genoemd, vernoemd naar artikel 3.17 van de Regeling Geneesmiddelenwet.

Meer over importeren van een geneesmiddel

4. De apotheekbereiding/magistrale bereiding

Apothekers die over een eigen bereidingsruimte beschikken, kunnen een medicijn dat niet verkrijgbaar is, zelf bereiden. Voorwaarde hiervoor is dat ingrediënten van goede kwaliteit beschikbaar zijn en dat het medicijn geschikt is voor een apotheekbereiding. Zo’n apotheekbereiding, ook wel magistrale bereiding genoemd, moet aan veel eisen en kwaliteitsnormen voldoen.  

Apothekers die zelf niet de faciliteiten hebben om een medicijn te bereiden, kunnen een beroep doen op collega’s die dat wel hebben. Zo kunnen zij vervolgens een bereiding van een collega aan eigen patiënten leveren. Dat heet collegiaal doorleveren; ook dit is aan regels en strikte voorwaarden gebonden.

Meer over de apotheekbereiding (magistrale bereiding)

Hoe weet ik wat de beste optie is?

Welke optie is in uw situatie de beste, met andere woorden: welke route volgt uit welke situatie? Dat hangt van vele factoren af. Gaat u er in elk geval van uit dat de marktvergunning/registratie altijd het streven is; dat zorgt op de lange termijn voor de meeste veiligheid en zekerheid voor patiënten. Kiest u dus pas voor (tijdelijke) andere routes zolang registratie geen optie blijkt.